Существует ли лекарство от детского церебрального паралича?
Было проведено исследование эффективности инфузии мезенхимальных стволовых клеток из пуповинной крови человека у детей с детским церебральным параличом. В настоящее время для лечения ДЦП существуют два в целом успешных метода: терапия стволовыми клетками и реабилитация. Как правило, в терапии стволовыми клетками удобнее использовать мезенхимальные стволовые клетки, полученные из пуповинной крови человека (hUCB-MSCs), поскольку их применение сопряжено с меньшим количеством этических дилемм, эти клетки обладают сравнительно низкой иммуногенностью, а также иммуносупрессивной способностью (то есть с меньшей вероятностью вызывают иммунный ответ), и у них более высокая скорость пролиферации. Благодаря этим сравнительным преимуществам и потенциалу были проведены клинические исследования для изучения безопасности и эффективности инфузии hUCB-MSC у детей с ДЦП, и результаты показали обнадеживающие данные в ряде случаев. Кроме того, поскольку как терапия стволовыми клетками, так и реабилитация показали положительные результаты, комбинированное лечение является часто предпочитаемым вариантом, так как при сочетании обеих методик можно достичь значительного улучшения двигательных функций. Этот комбинированный метод был выбран для использования в данном исследовании. Лечение детского церебрального паралича стволовыми клетками
Клиническое испытание
Испытание было разработано как плацебо-контролируемое одностороннее слепое исследование. На этапе набора, начавшегося в сентябре 2010 года, было включено 56 детей, а исследование длилось до последнего контрольного визита в сентябре 2015 года. Только 2 из 56 выбыли до второго курса. Все пациенты были случайным образом равномерно распределены между 2 группами: одна получала инъекции hUCB-MSC в сочетании с реабилитацией, а другая получала инъекции физиологического раствора (0,9% NS) в сочетании с реабилитацией. Все пациенты и их семьи не знали о распределении по группам, однако исследователи и старшие медсёстры были осведомлены об информации о лечении, чтобы быть готовыми справиться с любыми чрезвычайными ситуациями при необходимости.
Аллогенные hUCB-MSC, использовавшиеся в исследовании, были получены из банка пуповинной крови компании Beike Biotechnology (Шэньчжэнь, Китай). Все производственные процессы и лаборатории соответствовали стандартам надлежащей производственной практики и надлежащей тканевой практики. Источниками служили пуповинная кровь и ткани здоровых рожениц. Женщины были обследованы и подтверждены как отрицательные на сифилис, ВИЧ, вирус гепатита В (HBV), токсоплазму, нубелла-вирус, цитомегаловирус, вирус простого герпеса и другие вирусы.
Исследования стволовых клеток для лечения детского церебрального паралича
Первоначальная оценка до лечения между двумя группами показала очень незначительные различия как по показателям шкалы оценки общих моторных функций (GMFM-88), так и по показателям комплексной функциональной оценки (CFA). Однако по мере прогрессирования лечения и испытания эффективность стала значительно более выраженной для группы инфузии по сравнению с группой плацебо, что наблюдалось на 3-м, 6-м, 12-м и 24-м месяце последующего наблюдения после лечения. Шкала GFMF-88, оценивающая 5 функциональных областей («лежание и переворачивание», «сидение», «ползание и стояние на коленях», «стояние», «ходьба, бег и прыжки»), показала значительную эффективность в группе инфузии, но не выявила существенных улучшений в контрольной группе. Шкала CFA, оценивающая познание, языковую компетентность, самообслуживание, моторную функцию и социальную адаптивность, показала свой эффективный статус на 6 месяцев раньше, чем шкала GMFM-88. Это показывает, что пациенты могли испытывать более комплексные улучшения до того, как у них начинались улучшения в общих моторных функциях.
График изменений в показателях GMFM-88 можно увидеть на Рисунке 2 ниже:
Рисунок 2. Изменение доли по шкале оценки общих моторных функций 88 (GMFM-88) в каждой функциональной области на 3, 6, 12 и 24 месяце после лечения.
Дополнительные данные, показывающие улучшения в показателях CFA, можно увидеть ниже на Рисунке 4:
Рисунок 4. Изменение показателей комплексной функциональной оценки (CFA) в каждой функциональной области на 3, 6, 12 и 24 месяце после лечения.
Пожалуйста, перейдите по ссылке ниже для более подробной информации об исследовании.
