Исследование показало, что трансплантация костного мозга может восстановить повреждения нервных клеток у мышей с атаксией Фридрейха (АФ), формируя новые нервные клетки и улучшая двигательные функции.
АФ — это генетическое заболевание, вызванное мутацией гена FXN, кодирующего фратаксин. Фратаксин — это белок, обеспечивающий правильное функционирование митохондрий в клетках. Без фратаксина выработка энергии в клетках нарушается, а несвязанное железо в организме, образующееся вследствие нарушения работы фратаксина, вызывает повреждение клеток.
Это часто приводит к неврологической инвалидности у пациентов, вызывая потерю координации в конечностях, нарушения зрения, потерю слуха и многие другие распространённые симптомы. Но несмотря на растущее понимание АФ и её причин, по-прежнему не существует лечения, способного восстановить повреждённые нервные ткани.
Трансплантация может привести к значительным улучшениям
Однако исследования показывают, что стволовые клетки костного мозга могут мигрировать и интегрироваться в нервную систему, создавая новые нервные и глиальные клетки. По мнению исследователей, трансплантация от здоровых доноров может стать значительным улучшением в лечении и замедлении прогрессирования таких заболеваний, как АФ.
Используя мышиную модель АФ, учёные недавно изучили трансплантацию костного мозга как способ восстановления клеток, несущих нормальный ген FXN. Они пометили клетки флуоресцентной меткой и наблюдали за прогрессом подвижности мышей в течение шести месяцев. Затем мышей подвергли эвтаназии для оценки белков и изменений в их нервной системе.
Необходимы дальнейшие исследования
Подвижность мышей за шесть месяцев значительно возросла, что привело к повышению уровня фратаксина. Заболевание проявлялось гораздо реже, а стволовые клетки смогли интегрироваться в области повреждения и создать новые зрелые нервные клетки.
Было обнаружено, что SCF и G-CSF, оба белка, способные содействовать терапии стволовыми клетками, увеличивают количество клеток, происходящих из костного мозга, в крови, а также приводят к дополнительным улучшениям подвижности и снижению воспаления в головном и спинном мозге. Однако исследователи признают, что необходимы дальнейшие работы для определения механизма, посредством которого G-CSF и SCF обеспечивают такие преимущества.
Хотя это и не является лекарством, данное исследование даёт надежду, показывая возможность нейрорегенеративного лечения у пациентов с АФ и подобными нейродегенеративными заболеваниями.
