Эффективно ли лечение атаксии стволовыми клетками?
Рассматриваете ли Вы возможность лечения атаксии стволовыми клетками? Атаксия — это изнурительное заболевание, поражающее мозг, которое имеет ограниченные возможности лечения, в большинстве случаев оно направлено на облегчение симптомов. Однако лечение стволовыми клетками дает надежду: исследования показывают, что терапия стволовыми клетками может замедлить или остановить прогрессирование спиноцеребеллярной атаксии.
Читайте дальше, чтобы узнать, может ли лечение атаксии стволовыми клетками подойти Вам.
Beike Biotechnology Данные о результатах лечения атаксии у пациентов
В таблице ниже представлены результаты анкеты, заполненной 133 пациентами, которые прошли лечение атаксии стволовыми клетками в Beike Cell Therapy. Этот опрос был разработан для получения информации об удовлетворенности пациентов, эффективности лечения стволовыми клетками, а также о потенциальных областях, в которых можно было бы внести усовершенствования.
Собранные ответы были методично систематизированы, чтобы дать целостное представление об опыте пациентов и результатах их лечения.
Мы просим Вас внимательно изучить таблицу, чтобы получить полное представление о результатах и выявить тенденции, очевидные из отзывов пациентов.
Как терапия стволовыми клетками помогает при атаксии
Лечение стволовыми клетками подразумевает введение незрелых стволовых клеток, которые, по сути, являются порождением всех клеток нашего организма. Стволовые клетки могут дифференцироваться в различные клеточные линии, таким образом, заменяя дегенерирующие и поврежденные клетки — как в случае наследственной атаксии — здоровыми клетками от здорового донора. Стволовые клетки могут дифференцироваться во множество клеточных линий, включая кожу, кости, волосы, хрящи, нейроны, мышцы, жировые клетки, печень и т.д.
В случае атаксии и других неврологических расстройств они также обеспечивают дополнительную нейропротекцию, т.е. предотвращают уже идущий процесс неврологической дегенерации(7):
- Секреция нейротрофических факторов, способствующих пролиферации и дифференцировке нервных клеток
- Модулирование Вашей иммунной системы — таким образом, уменьшая текущий нейроразрушительный процесс
- Способствуя снабжению нервной системы сосудами
- Снижение выработки свободных радикалов и реактивных видов кислорода, которые могут оказывать пагубное воздействие на нервную систему
Учитывая доказанные преимущества терапии стволовыми клетками при различных заболеваниях, включая многие генетические расстройства, многие исследования были направлены на проверку эффективности лечения стволовыми клетками наиболее распространенных форм наследственной атаксии, для которых не существует лечебной терапии — а именно Спиноцеребеллярная атаксия и атаксии Фридрейха.
У пациентов с наследственными атаксиями терапия стволовыми клетками доказала свою эффективность (7-9):
- Остановить или хотя бы задержать прогрессирование заболевания
- Предотвращение дегенерации мозжечка и нервной системы
- Восстановление нормальной архитектуры нервной ткани
- Улучшите двигательные навыки, равновесие и координацию
- Улучшите работу нервной ткани и нормальную активность — с лучшей бдительностью и меньшей усталостью
- Уменьшить боль
- Улучшите иммунную систему
- Снижает риск развития злокачественных опухолей при некоторых формах атаксии, включая атаксию-телеангектазию
В целом, терапия стволовыми клетками хорошо переносится людьми с атаксией, с минимальными побочными эффектами, которые легко устраняются и редко вызывают значительные проблемы. Вы должны увидеть ощутимые улучшения примерно через две недели после трансплантации стволовых клеток.
Кроме того, результаты терапии стволовыми клетками обычно сохраняются на всю жизнь и обеспечивают длительную и неисчислимую пользу, которую трудно получить с помощью обычных методов лечения, требующих применения множества средств, поскольку каждое лекарство обычно направлено на один аспект заболевания. Это ни в коем случае не говорит о том, что терапию стволовыми клетками можно использовать как единственный метод лечения, поскольку в нашем центре мы по-прежнему рекомендуем физиотерапию и другие виды лечения, но это просто указывает на возможные преимущества терапии стволовыми клетками перед традиционными методами лечения.
Для пациентов с диагнозом «атаксия» доступно немного традиционных методов лечения, которые в основном направлены на облегчение симптомов. Ни одно из них не лечит потерю неврологической функции, вызванную дегенерацией клеток в мозжечке, стволе мозга и/или спинном мозге. Стволовые клетки обладают способностью регенерировать поврежденные клетки в организме, помогая уменьшить/обратить симптомы и позволяя пациентам с атаксией улучшить свое состояние.
В 2012 году Алексею был поставлен диагноз «Атаксия», и с тех пор он регулярно проходит физиотерапию. Не удовлетворенный результатами, он искал более подходящее лечение и нашёл лечение стволовыми клетками Beike в Таиланде. Алексей решил пройти лечение, и в этом видео он рассказывает нам о своем опыте.
Возможные улучшения после терапии стволовыми клетками при атаксии
Целью лечения стволовыми клетками является восстановление неврологической функции в области поражения головного/спинного мозга, поэтому после лечения возможны различные виды улучшений, и наши прошлые пациенты испытали следующие*:
- Улучшение баланса и координации
- Снижение усталости
- Улучшение речи
- Уменьшение тремора
- Улучшение двигательной функции
- Улучшение глотания
- Уменьшение невропатической боли
- Улучшение умственной активности
*Важно помнить, что улучшения, которые испытывают пациенты с диагнозом «наследственная атаксия», могут быть не постоянными, поскольку лечение стволовыми клетками в настоящее время не оказывает никакого влияния на генетическое происхождение этих специфических типов атаксии. В таких случаях может потребоваться периодическое лечение для поддержания стабильного состояния. Наконец, как и в случае с любым другим медицинским лечением, улучшения не могут быть гарантированы.
Наша программа лечения в деталях
Компания Beike не похожа ни на одного другого поставщика лечения стволовыми клетками в мире, и причина этого? С 2005 года мы разрабатываем и оптимизируем наши протоколы лечения стволовыми клетками, руководствуясь концепцией, что только очень комплексное решение может позволить нашим пациентам получить истинную пользу от стволовых клеток. Мы считаем, что для усиления регенеративного ответа стволовых клеток необходима стимуляция с помощью различных методов лечения, поэтому наши протоколы включают в себя ежедневную терапию для поддержки стволовых клеток. Наконец, мы предоставляем широкий выбор и большое количество стволовых клеток, чтобы адаптировать их к специфическому состоянию каждого пациента и обеспечить максимальный регенеративный потенциал.
Наше лечение атаксии состоит из 6-8 простых и малоинвазивных инъекций стволовых клеток, полученных из пуповины. Стволовые клетки пересаживаются двумя разными способами: внутривенно с помощью стандартной системы капельниц и путем интратекальной инъекции, выполняемой после люмбальной пункции. Эти два способа доставки позволяют повысить эффективность, обеспечивая при этом безопасность и минимальные неудобства для пациента.
- От 15 до 23 дней пребывания
- Внутривенные и интратекальные инъекции
- Клетки UCBSC / UCMSC
- Программа ежедневной терапии
- 120-400 миллионов клеток
- Программа питания
Истории из опыта пациентов
Узнайте больше о пациентах, ранее прошедших лечение по протоколам со стволовыми клетками Beike. Семьи, участвующие в этих блогах, рассказывают о своих историях и представляют свой собственный взгляд на лечение, включая мысли о ежедневной терапии, самих инъекциях стволовых клеток, а также об улучшениях, замеченных во время и после лечения.
Обеспечение качества и количества стволовых клеток
Различные типы стволовых клеток для различных потребностей
Beike предоставляет стволовые клетки из двух отдельных источников: пуповинной крови и ткани пуповины. Образцы, связанные с пуповиной, жертвуют здоровые матери после нормальных родов и отправляют в лаборатории Beike Biotech для обработки.
После изучения полной медицинской информации пациента наши врачи порекомендуют, какой источник стволовых клеток следует использовать для лечения. Наши протоколы лечения могут включать один или несколько типов стволовых клеток в комбинации в зависимости от конкретного состояния каждого пациента.
Высочайшие международные стандарты обработки стволовых клеток
Beike Biotechnology обрабатывает собственные стволовые клетки взрослого человека в своих лабораториях, аккредитованных на международном уровне. Компания полностью контролирует процесс обработки и контроль качества всех продуктов из стволовых клеток, обеспечивая безупречную безопасность и высочайшее качество.
Видеоматериалы для пациентов
Ниже приведены видеоинтервью, записанные во время лечения стволовыми клетками Beike. Семьи, показанные в этих видео, рассказывают о своих личных историях и о своем опыте лечения, включая замеченные улучшения.
Улучшения, упомянутые в этих видео, являются типичными, однако это не гарантирует, что у всех пациентов могут быть такие же улучшения.
Почему стоит выбрать Beike для лечения стволовыми клетками?
Опыт: Благодаря более чем десятилетней практике, вы можете быть уверены, что вас проконсультируют и вылечат компетентные специалисты.
Безопасность: Имея аккредитацию национальных и международных органов, мы стремимся поставлять стволовые клетки высочайшего качества для Вашего блага.
Разнообразие: Доступно несколько типов стволовых клеток с различными возможностями, что позволяет адаптировать их к специфическому состоянию каждого пациента. Мы не используем один и тот же тип стволовых клеток для всех пациентов.
Экстенсивность: Ежедневно проводится полная программа поддерживающей терапии для стимуляции свежепересаженных стволовых клеток пациента. Наилучшего улучшения можно добиться, только поддерживая свои стволовые клетки.
Поддержка: После лечения предоставляется полная программа последующего наблюдения, в которой вам будет предложено принять участие через 1, 3, 6 и 12 месяцев после лечения. Обращение к нашей команде после лечения очень важно, так как вы можете получить дальнейшие рекомендации для достижения максимального улучшения.
Основанная в июле 2005 года, компания Shenzhen Beike Biotechnology является национальным высокотехнологичным предприятием, специализирующимся на клинической трансформации и техническом обслуживании технологии биологической обработки стратегических развивающихся отраслей.
Получить дополнительную информацию сейчас
Часто задаваемые вопросы об атаксии
- Каковы типы атаксии?
Как уже говорилось ранее, существует множество классификаций различных форм атаксии в зависимости от того, как именно мы ее рассматриваем. Например, атаксия может быть классифицирована в соответствии с (1):
- Этиология/причина: Как мы уже говорили, заболевание может быть наследственным или спорадическим.
- Начало заболевания: Острое (прогрессирует в течение нескольких часов или дней), подострое (прогрессирует в течение нескольких недель) или хроническое (прогрессирует в течение нескольких месяцев или лет).
- Распространение в головном мозге: Может быть фокальная (локализованная) причина, например, атаксия вследствие инсульта или опухоли; или симметричное/генерализованное поражение, как в случае инфекции мозжечка, лекарственной интоксикации, метаболических причин (таких как недостаток витаминов и гипотиреоз), или наследственной атаксии.
Существует множество заболеваний, проявляющихся атаксией либо в качестве первичного симптома, либо как часть более обширного синдрома. Однако, чтобы быть краткими, мы кратко упомянем некоторые из наиболее часто встречающихся заболеваний, связанных с атаксией. Конечно, встречаются и другие формы атаксии; однако большинство из них обусловлено основной причиной, т.е. приобретенной атаксией, и лечение этой причины обычно приводит к улучшению атаксии (2,3).
Спиноцеребеллярная атаксия (ранее известная как доминантно-наследственная атаксия): Этот тип является наиболее распространенной доминантно-наследственной атаксией. При этом типе пораженный член семьи обычно присутствует в семейном анамнезе, а люди с этой формой обычно появляются в зрелом возрасте. Существует более 40 типов спиноцеребеллярной атаксии, каждый из которых проявляется уникальным преобладающим симптомом в зависимости от пораженного гена. Например, в дополнение к ранее упомянутым симптомам, люди со спиноцеребеллярной атаксией могут испытывать дополнительную мышечную скованность и боль, потерю чувствительности рук и ног, снижение контроля над мочевым пузырем, а также проблемы с памятью и языком.
Атаксия Фридрейха: Это наиболее распространенный тип рецессивно наследуемых атаксий, т.е. носителями генетической мутации, вызывающей это заболевание, должны быть как минимум оба родителя. Обычно она проявляется в возрасте до 25 лет, и чаще всего мы наблюдаем ее у детей старшего возраста — старше 5 лет — и подростков младше 15 лет. Люди с этой формой атаксии обычно имеют дополнительные признаки, включая невнятную речь, диабет, снижение слуха или зрения, аномальное искривление позвоночника (сколиоз) и прогрессирующую слабость в ногах. Если не начать лечение на ранней стадии, этот тип может привести к тому, что к зрелому возрасту больной станет прикованным к инвалидному креслу.
Атаксия-телеангектазия: Похожая на атаксию Фридрейха, но более редкая по распространенности, эта разновидность является еще одной аутосомно-рецессивной наследственной атаксией. Она обычно начинает проявляться в детстве и имеет быстро ухудшающиеся симптомы, поэтому у людей с этим заболеванием часто сокращается продолжительность жизни. Люди с этим типом часто имеют характерные телеангектазии — т.е. видимые скопления кровеносных сосудов на коже — и часто имеют повышенный риск развития раковых заболеваний.
- Что именно представляет собой атаксия?
Для того чтобы подробно рассмотреть этот метод лечения атаксии, нам сначала нужно объяснить, что именно мы имеем в виду, когда говорим «атаксия«. Атаксия — это когда у Вас возникают проблемы с мышечной координацией. По сути, это когда Вы теряете контроль над координацией своих собственных добровольных мышц. Вы можете считать себя неуклюжим или неловким; но на самом деле это может быть одним из симптомов Вашей атаксии (1, 2).
- Какие существуют традиционные методы лечения атаксии?
Когда речь идет о лечении атаксии, лечение в основном зависит от точной причины атаксии. Например, если атаксия вызвана инсультом, то мы лечим инсульт, и, как следствие, атаксия улучшается. Если атаксия вызвана недостатком питательных веществ, мы восполняем их дефицит, и также наблюдаем улучшение атаксии.
У нас до сих пор нет «лечебного» метода для наследственных или идиопатических атаксий (т.е. первичных атаксий). При наследственных атаксиях врачи обычно рекомендуют физиотерапию и трудотерапию для улучшения контроля над мышцами и преодоления состояния. Симптоматическое лечение обычно также используется для облегчения симптомов в зависимости от основной жалобы. Например, если Вы жалуетесь на недержание мочи, назначаются препараты для расслабления мочевого пузыря и так далее. Иногда также используются нейропротекторные препараты, чтобы замедлить прогрессирование заболевания, подобно тому, как они применяются при других неврологических расстройствах, таких как:
- Рилузол: Этот препарат также широко используется при боковом амиотрофическом склерозе (ALS). Он действует, снижая выработку нейротоксичных веществ и задерживая прогрессирование болезни.
- Варениклин: Обычно используется для отказа от курения
- Амантадин: Также используется при болезни Паркинсона
- Баклофен: Это мышечный релаксант, который может помочь при мышечной спастичности и боли, связанной с атаксией.
Однако даже с учетом всех современных достижений медицины до сих пор не существует ни одного действенного метода лечения наследственной атаксии, а перечисленные выше препараты являются лишь вспомогательными и все еще имеют ограничения по эффективности, а также возможные побочные эффекты из-за необходимости их пожизненного применения (2,5,6).
Многие сейчас, вероятно, думают: «А как же во всем этом проявляется терапия стволовыми клетками?» Ну, если честно, не все формы атаксии могут получить пользу от такой терапии; однако терапия стволовыми клетками показала отличные результаты у людей с первичными формами атаксии — т.е. теми, которые не вызваны вторичными/приобретенными причинами. Это связано с тем, что первичные формы атаксии обычно возникают в результате иммунного разрушения и дегенерации участков мозга, отвечающих за равновесие.
- Как атаксия влияет на пациента?
Атаксия может быть одиночным проявлением, а может быть частью большого набора симптомов. Поэтому хорошая осведомленность о различных этиологиях и синдромах атаксии очень важна для правильной диагностики и лечения. Большинство типов атаксии имеют такие общие симптомы (2,4):
- Плохая координация движений
- Регресс мелкой моторики (например, застегивание рубашки или пользование столовыми приборами)
- Потеря равновесия при ходьбе и принятие широкой походки, чтобы компенсировать это отсутствие равновесия и из-за страха упасть
- Проблемы с речью и глотанием
- Проблемы с координацией глазных мышц (например, нистагм — непроизвольное движение глаз)
- В чем разница между аутосомно-доминантными и аутосомно-рецессивными атаксиями?
Аутосомно-доминантные и аутосомно-рецессивные атаксии являются наследственными атаксиями, а спиноцеребеллярная атаксия (SCA) и атаксия Фридрейха (FRDA) — наиболее распространенные формы наследственной атаксии. Аутосомно-доминантные гены экспрессируются, когда присутствуют. Аутосомно-рецессивные гены будут проявляться только в гомозиготном состоянии — т.е. оба гена в генной паре представляют собой рецессивную форму гена. Таким образом, рецессивные гены могут «переноситься» теми, чей фенотип не проявляет характеристики гена, в то время как доминантные гены «переноситься» не могут. Поэтому, как правило, аутосомно-доминантные атаксии протекают легче и имеют более высокую заболеваемость, чем аутосомно-рецессивные атаксии.
- Какова роль клеток Пуркинье, где мы можем найти эти клетки?
Клетки Пуркинье — это тип нейронов, которые находятся в коре мозжечка, в основании мозга. Они являются одними из самых крупных нейронов и отвечают за большую часть электрохимической сигнализации в мозжечке. Клетки Пуркинье и мозжечок очень важны для двигательной функции организма. Расстройства, затрагивающие клетки Пуркинье, обычно негативно влияют на движения пациента.
- Что вызывает атаксию?
У атаксии множество причин — существует несколько систем классификации. Тем не менее, с точки зрения причин, атаксию можно разделить на (1,2):
Наследственные атаксии
К ним относятся различные формы атаксии, которые наследуются вертикально в ряду поколений. Они возникают из-за генетических мутаций/аберраций, передающихся от родителей к детям. Наследственные атаксии обычно характеризуются более длительным и медленным развитием болезни по сравнению со спорадическими формами атаксии. Существуют различные формы наследования атаксии, включая:- Аутосомно-доминантный: Наличие одного пораженного родителя подвергает ребенка риску развития атаксии. К одним из наиболее широко известных аутосомно-доминантных атаксий относится спиноцеребеллярная атаксия
- Аутосомно-рецессивный: Для передачи заболевания потомству оба родителя должны быть носителями заболевания или один носитель и один больной. К широко распространенным аутосомно-рецессивным формам атаксии относятся атаксия Фридрейха и атаксия Телангектазия.
- Митохондриальное наследование: Этот способ исключает 100% риск проявления заболевания, если им страдает мать, и 0%, если им страдает отец. Это происходит из-за точечных мутаций в митохондриальной ДНК матери, которая передается исключительно ее потомству. Некоторые атаксии этой категории включают миоклоническую эпилепсию с красными волокнами (MERRF) и митохондриальную энцефаломиопатию.
Спорадические атаксии
Они включают в себя различные проявления атаксии при отсутствии семейного анамнеза. Эта форма обычно диагностируется предварительно, пока не будет найдена наследственная причина. Обычно она обусловлена поражением одной из трех систем, отвечающих за равновесие и координацию — мозжечка, вестибулярного аппарата (во внутреннем ухе) и проприоцептивного сенсорного пути. В зависимости от того, знаем ли мы точную причину атаксии, мы можем разделить спорадические атаксии на:- Идиопатическая атаксия (также известная как идиопатическая позднемозжечковая атаксия (ILOCA)): Эта форма возникает по причинам, которые до сих пор нам неизвестны. Обычно она возникает в пожилом возрасте — от 50 до 70 лет.
- Приобретенная атаксия: Приобретенные формы атаксии обычно возникают из-за заболеваний, поражающих мозжечок — основные области мозга, отвечающие за равновесие и правильную координацию, о которых говорилось выше. Некоторые причины включают:
- Инсульты, затрагивающие мозжечок или ствол мозга
- Рассеянный склероз
- Опухоли мозжечка
- Инфекции мозжечка
- Болезнь Крейтцфельдта-Якоба
- Недостаток витаминов, таких как витамин В1 и В12
- Гипотиреоз
- Чрезмерное употребление алкоголя
- Как диагностируется мозжечковая атаксия?
Большинство людей не знают, что такое мозжечковая атаксия, и могут не замечать ранних симптомов. Любой человек с прогрессирующим нарушением походки или дисбалансом должен пройти обследование у невропатолога. Во всех случаях рекомендуется МРТ. Если причина, поддающаяся лечению, не обнаружена, необходимо провести генетический тест. Примерно в 60 процентах случаев генный тест определяет тип атаксии.
Ссылки
1. Ашизава Т., Ся Г. Атаксия. Continuum (Minneapolis, Minn). 2016;22(4 Movement Disorders):1208-26. Доступно на: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5567218/.
2. Национальная служба здравоохранения. Атаксия. Великобритания; 2021 [цитируется по состоянию на 1 апреля 2023 г.]. Доступно на: https://www.nhs.uk/conditions/ataxia.
3. Бхандари Дж, Тада П, Саманта Д. Спиноцеребеллярная атаксия. In: [Интернет] S, редактор. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022. Доступно с: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32491748/.
4. Клиника Майо. Атаксия. США: Клиника Майо; 2022 [цитируется по 2023]. Доступно на: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/ataxia/symptoms-causes/syc-20355652.
5. Kuo SH. Атаксия. Continuum (Minneapolis, Minn). 2019;25(4):1036-54. Доступно на: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7339377/.
6. Хафиз С., Де Хесус О. Атаксия. In: [Интернет] S, редактор. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023. Доступно на: https://europepmc.org/article/nbk/nbk562284.
7. Tsai YA, Liu RS, Lirng JF, Yang BH, Chang CH, Wang YC, et al. Лечение спиноцеребеллярной атаксии мезенхимальными стволовыми клетками: Клиническое исследование фазы I/IIa. Клеточная трансплантация. 2017;26(3):503-12. Доступно с: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5657707/.
8. Бахтиар С., Вёльке С., Хунеке С., Кизлих М., Тейлор А.М., Шуберт Р., и др. Превентивная аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при атаксии-телеангиэктазии. Frontiers in Immunology. 2018;9:2495. Доступно по адресу: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6215822/.
9. Appelt PA, Comella K, de Souza L, Luvizutto GJ. Влияние лечения стволовыми клетками на функциональное восстановление при спиноцеребеллярной атаксии: систематический обзор и мета-анализ. Cerebellum Ataxias. 2021;8(1):8. Доступно по адресу: https://cerebellumandataxias.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40673-021-00130-8.
10. Bhartiya M, Kumar A, Singh RK, Radhakrishnan DM, Rajan R, Srivastava AK. Терапия мезенхимальными стволовыми клетками в лечении нейродегенеративных мозжечковых атаксий: систематический обзор и мета-анализ. The Cerebellum. 2023;22:363-369. Available from: https://link.springer.com/article/10.1007/s12311-022-01403-6
11. Cendelin J. Трансплантация и терапия стволовыми клетками при дегенерациях мозжечка. The Cerebellum. 2016;15(1):55-64. Available from: https://link.springer.com/article/10.1007/s12311-015-0705-2
12. Pérez Ortiz J, Orr HT. Полиглутаминовые расстройства. Справочник по клинической неврологии. 2018;147:221-234. Доступно по адресу: https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/B9780128045924000156.