Что показывают 640 форм последующего наблюдения после лечения церебрального паралича стволовыми клетками

Примерно у 1 из 345 детей в США выявлен церебральный паралич. Это оценка CDC, основанная на данных о восьмилетних детях в 2010 году (1, 2). CDC называет его самым распространенным двигательным нарушением детского возраста. Родители, которые изучают лечение стволовыми клетками для ребенка с церебральным параличом, в основном находят отзывы. Отзыв описывает одну семью и один результат, как правило хороший, и не содержит цифр.

В этой статье приведены цифры из собственных данных Beike. В период с 2011 по 2026 год Beike собрала 640 форм последующего наблюдения при церебральном параличе. Они охватывают 256 пациентов и 302 курса лечения. Семьи заполняли начальную форму, а затем еще формы через 1, 3, 6 и 12 месяцев после лечения. В каждой форме спрашивали, что изменилось в отдельных симптомах, в общем физическом состоянии и в качестве жизни.

Формы не складываются в один общий результат. Одни симптомы отмечали как улучшившиеся в большинстве форм. Ходьбу и стояние, которые семьи чаще всего хотят изменить в первую очередь, отмечали как улучшившиеся реже всего.

Что это за данные

Формы представляют собой наблюдательные данные. Контрольной группы и слепого метода не было, поэтому невозможно узнать, что произошло бы с теми же пациентами без лечения.

Это лечение не является терапией, одобренной FDA. Ни один продукт на основе стволовых клеток не одобрен FDA для лечения церебрального паралича или любого другого неврологического заболевания (3), а лечение Beike недоступно в США. Приведенные ниже цифры также не позволяют предсказать, как отреагирует конкретный ребенок.

Результаты сильно различались по симптомам

В таблице для каждого симптома указана доля действительных ответов, в которых сообщалось о некотором улучшении. Пустые ответы не учитываются.

О чем спрашивали	Сообщили о некотором улучшении	Ответов
Объем движений	78%	580
Спастичность (напряжение мышц)	76%	566
Сила рук и ног	74%	585
Глотание	68%	474
Речь или лепет у младенцев	65%	458
Равновесие	61%	567
Слюнотечение	56%	470
Стояние	46%	495
Ходьба	39%	463

Примерно в четырех из пяти ответов сообщалось, что объем движений стал больше. Об изменении в ходьбе сообщили менее чем в двух ответах из пяти.

Спастичность, объем движений и сила находятся в верхней части таблицы. Стояние и ходьба находятся в нижней с большим отрывом. Для родителя этот порядок говорит больше, чем любой отдельный процент, потому что симптомы по-разному влияют на обычный день. Более расслабленные подколенные сухожилия могут облегчить одевание и укладывание, при этом ребенок не переходит с IV уровня на III уровень по Системе классификации больших моторных функций (GMFCS), пятиуровневой шкале, по которой оценивают мобильность при церебральном параличе (4).

Сообщения об улучшении по симптомам с указанием числа ответов на каждый вопрос.

Число ответов различается от вопроса к вопросу. На каждый симптом ответили в формах от 458 до 585 из 640. Это означает, что от 9 до 28 процентов форм оставили данный вопрос пустым или отметили его как неприменимый. По данным записей нельзя узнать, какие семьи пропустили какие вопросы и почему.

Во многих формах указано отсутствие изменений, а в нескольких ухудшение

В формах также записаны ответы об отсутствии улучшения и об ухудшении.

По ходьбе об отсутствии улучшения сообщали чаще, чем об улучшении: 61 процент против 39 процентов. По стоянию ответы разделились почти поровну, 54 процента сообщили об отсутствии изменений. Слюнотечение отличается от других симптомов. Об улучшении сообщали в 56 процентах ответов, но 5,5 процента ответов указывали, что симптом стал хуже, чем до лечения. Это самая высокая доля ухудшений в наборе данных. По остальным симптомам доля сообщений об ухудшении оставалась ниже 2 процентов.

Улучшение, отсутствие изменений или ухудшение по симптомам.

Качество жизни оценивали выше, чем двигательную функцию

В формах общее физическое состояние и качество жизни оцениваются двумя отдельными вопросами. Среди действительных ответов 82 процента сообщили о некотором улучшении физического состояния и 84 процента о некотором улучшении качества жизни. Показатель качества жизни немного выше показателя физического состояния и намного выше показателей по ходьбе или стоянию.

Возможны два объяснения. Первое: уход мог стать легче такими способами, которые вопрос о двигательной функции не охватывает: удобнее положение тела, проще перемещения, ребенок лучше переносит занятия терапией или больше вовлекается. Второе объяснение связано с ожиданиями. Родители, которые вложили в лечение деньги, надежду и потратили время на долгий перелет, обычно внимательно ищут улучшения, а качество жизни остается самым субъективным пунктом формы. Цифры согласуются с обоими объяснениями и не исключают ни одного из них.

В более поздних формах не сообщали о большем улучшении

Если бы польза от лечения накапливалась постепенно, более поздние формы выглядели бы лучше ранних, но этого нет.

Доля сообщений об улучшении общего физического состояния слегка снижается от одного срока наблюдения к другому: с 84,5 процента в начальной форме до 83,0, 82,4 и 81,4 процента, а затем до 79,6 процента через 12 месяцев. Качество жизни движется в другую сторону и менее плавно. Оно начинается с 75,5 процента, повышается до 81,8 и 82,5 процента, достигает максимума в 89,1 процента через 6 месяцев и составляет 85,3 процента через 12 месяцев.

Сообщения об улучшении общего физического состояния и качества жизни на каждом сроке наблюдения.

Каждый срок наблюдения представлен другим набором форм. Одних и тех же детей не отслеживали на всех пяти сроках, поэтому диаграмма не показывает динамику. Семьи, которые видели мало изменений, также могли реже продолжать присылать формы, и это завысило бы более поздние показатели. Диаграмма дает повод спросить, чего можно ожидать через 6 и 12 месяцев, и ее не следует воспринимать как прогноз.

Реабилитация могла объяснить часть результата

Детский невролог, читающий эти результаты, указал бы на реабилитацию. Программа лечения церебрального паралича Beike включает не только введение стволовых клеток. Она сочетает клеточную терапию в виде нескольких инъекций с курсом интенсивной ежедневной реабилитации, а у реабилитации есть собственный эффект. Систематический обзор вмешательств для детей с церебральным параличом нашел убедительные доказательства того, что силовые тренировки улучшают мышечную силу, а интенсивные задачно-ориентированные двигательные тренировки улучшают двигательную функцию (5). В описанном ниже исследовании Университета Дьюка дети, получавшие плацебо, также за год улучшили двигательную функцию больше, чем ожидалось для их возраста и тяжести состояния. Авторы предположили, что это может отражать терапию, которую получали эти дети (6).

Поэтому улучшения, о которых сообщалось в формах, могли быть результатом нескольких недель интенсивной реабилитации, с клетками или без них. По этим данным невозможно разделить два фактора, и на их основании никто не должен утверждать, что сообщенные изменения вызвали клетки.

Ежедневная реабилитация, например трудотерапия, входит в программу лечения.

Что показали исследования в США

Наиболее значимая американская работа проведена в Университете Дьюка, где команда доктора Джоан Куртцберг проводит контролируемые испытания терапии клетками пуповинной крови при церебральном параличе. В плацебо-контролируемом испытании II фазы 63 ребенка в возрасте от 1 до 6 лет случайным образом распределили на однократное введение собственной пуповинной крови (32 ребенка) или плацебо (31 ребенок) (6). Испытание не достигло первичной конечной точки. Через год баллы по шкале двигательной функции GMFM-66 выросли в среднем на 7,5 балла в группе пуповинной крови и на 6,9 балла в группе плацебо, и эта разница не была статистически значимой. Исследовательский анализ действительно выявил сигнал, связанный с дозой. У 9 детей, получивших не менее 20 миллионов клеток на килограмм массы тела, улучшение было на 4,3 балла (медиана) больше ожидаемого для их возраста и тяжести состояния. В группе плацебо улучшение превысило ожидаемое на 2,2 балла, а группа с меньшей дозой оказалась на 1,9 балла ниже ожидаемого. Дозу распределяли не случайным образом, а группа с высокой дозой была небольшой.

Более позднее открытое рандомизированное испытание той же команды, опубликованное в Developmental Medicine & Child Neurology в 2022 году, проверило донорские мезенхимальные стромальные клетки пуповинной крови и пуповинной ткани у 91 ребенка (7). Его авторы пришли к выводу, что пуповинную кровь следует дополнительно проверить в рандомизированном слепом плацебо-контролируемом испытании.

Пока что данные противоречивы и зависят от дозы. Кроме того, они получены в испытаниях, проводившихся в условиях, сильно отличающихся от пакета лечения, который сочетает клетки с интенсивной реабилитацией.

Регуляторы США также заняли определенную позицию. FDA заявляет, что единственные одобренные в США продукты на основе стволовых клеток представляют собой кроветворные стволовые клетки, полученные из пуповинной крови, и что они одобрены для лечения нарушений, влияющих на образование крови, и ни для какого другого применения (3). Ведомство направляло предупреждения и другие письма компаниям, клиникам и медицинским работникам, предлагающим неодобренные продукты на основе стволовых клеток (8). В 2018 году Федеральная торговая комиссия урегулировала дело против калифорнийского врача и двух его компаний из-за необоснованных заявлений о том, что «терапия амниотическими стволовыми клетками» может лечить ряд состояний, включая церебральный паралич (9).

Любой семье, которая рассматривает лечение за границей, следует сначала прочитать руководство ISSCR по лечению стволовыми клетками (10) и поискать на ClinicalTrials.gov американские испытания, в которые идет набор.

Что эти данные могут и чего не могут показать

Эти данные не позволяют оценить эффективность, установить, что стволовые клетки вызвали какое-либо изменение, или предсказать результат для конкретного человека.

Они позволяют сформировать ожидания точнее, чем отзыв. Формы показывают диапазон. Одни функции часто отмечали как улучшившиеся, другие редко, а небольшая группа семей сообщила, что симптом ухудшился. Семье, которая взвешивает это решение, полезны конкретные вопросы. Что изменилось у детей на уровне GMFCS моего ребенка? Какая доля семей сообщила об отсутствии изменений в функции, которая важнее всего для меня? Какую часть сообщенного улучшения могла бы объяснить одна только реабилитация?

Эти вопросы следует задавать неврологу семьи, а не только какой-либо клинике.

Список литературы

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.