Лечение атаксии стволовыми клетками: из чего оно состоит, кому подходит и что показывают результаты

Эффективно ли лечение атаксии стволовыми клетками?

Вы рассматриваете лечение атаксии стволовыми клетками? Атаксия представляет собой тяжелое заболевание нервной системы. Возможности лечения, устраняющего причину, при ней ограничены, и большинство методов направлены на облегчение симптомов. Лечение стволовыми клетками изучают как способ это изменить. Ранние клинические исследования при спиноцеребеллярной атаксии сообщают о возможном замедлении прогрессирования болезни и улучшении неврологических функций у части пациентов (1, 2, 3, 6).

Читайте дальше, чтобы понять, может ли лечение атаксии стволовыми клетками подойти вам.

Излечивает ли терапия стволовыми клетками атаксию?

Нет. Терапия стволовыми клетками атаксию не излечивает.

Опубликованные исследования и наши собственные данные наблюдения за пациентами описывают возможное улучшение отдельных симптомов, например равновесия, координации, речи и усталости, у части пациентов, но не у всех. Стволовые клетки не исправляют ген, который лежит в основе наследственной атаксии. Поэтому улучшение, если оно наступает, может быть непостоянным, и в отдельных случаях можно рассмотреть периодическое лечение. Клиническая польза не гарантирована, степень улучшения у разных людей сильно различается, и лечение остается экспериментальным (1, 2, 3, 7, 8, 9).

Что показывают новейшие исследования

Несколько клинических исследований изучали лечение стволовыми клетками при атаксии и родственных неврологических заболеваниях. Некоторые из них сообщают об обнадеживающих улучшениях равновесия, координации и неврологических функций.

В исследовании 2013 года 16 пациентов с наследственной спиноцеребеллярной атаксией получили мезенхимальные стволовые клетки из пуповины внутривенно и интратекально. У большинства пациентов улучшились равновесие и баллы по шкалам атаксии, и улучшение держалось не меньше шести месяцев. За 12 месяцев наблюдения о серьезных нежелательных явлениях, связанных с лечением, не сообщали (1). Более раннее исследование, опубликованное в 2011 году, включало 24 пациента со спиноцеребеллярной атаксией или мультисистемной атрофией мозжечкового типа. После интратекального введения МСК из пуповины оно тоже сообщило об улучшении неврологических функций и повседневной активности, хотя больше половины пациентов (14 из 24) вернулись к состоянию до лечения в срок от 1 до 14 месяцев, в среднем примерно через три месяца (2). Оба исследования были небольшими и без контрольной группы с плацебо, но их результаты указывали на то, что терапия МСК из пуповины может облегчать некоторые симптомы атаксии.

Недавно опубликованное клиническое исследование при наследственной атаксии представляет собой исследование фазы I/IIa 2026 года с участием десяти человек с наследственной атаксией (восемь с атаксией Фридрейха, один со SCA1 и один со SCA2). Каждый получил одну интратекальную дозу собственных мезенхимальных стволовых клеток костного мозга. Средний балл по шкале атаксии SARA за шесть месяцев снизился с 14,9 до 10,36. Побочными эффектами, связанными с лечением, были легкая головная боль у трех пациентов и невысокая температура у одного. Контрольной группы в исследовании не было (запланированную группу отменили из-за ограниченного финансирования и международных санкций), и сами авторы пишут, что выводов об эффективности из него сделать нельзя (краткое изложение исследования) (3).

Одно важное исследование с плацебо-контролем провели при мультисистемной атрофии. Это родственное заболевание, которое вызывает мозжечковую атаксию. В рандомизированном исследовании 2012 года с участием 33 пациентов инвалидизация нарастала в обеих группах, но неврологическое ухудшение за год шло медленнее, чем в группе плацебо. Разница между группами была наибольшей примерно на восьмом месяце, а затем уменьшалась (4). Позже систематический обзор 2026 года семи исследований со 123 пациентами, включая это исследование, показал, что в нескольких исследованиях после клеточного лечения болезнь прогрессировала медленнее, а побочные эффекты в основном были легкими и временными. Все нерандомизированные исследования в обзоре получили оценку серьезного или критического риска систематической ошибки, и в них использовали разные типы клеток и методы лечения (краткое изложение исследования) (5).

Систематический обзор 17 клинических сообщений 2026 года, из которых девять касались мезенхимальных стволовых клеток, показал, что клеточные методы лечения в краткосрочной перспективе обнадеживают по безопасности и у части пациентов, возможно, улучшают неврологические функции. Однако большинство исследований были небольшими и без контроля, а улучшения иногда были временными. Там, где польза была, она обычно была умеренной и часто кратковременной, а в большинстве исследований пациентов наблюдали только от одного до шести месяцев (6).

Еще один обзор области 2026 года обратил внимание на возможное нейропротективное и противовоспалительное действие мезенхимальных стволовых клеток, в том числе на их способность поддерживать уже существующие нервные клетки. Эти данные дают дополнительные научные основания изучать терапию стволовыми клетками при атаксии, хотя многие доказательства этих механизмов получены в лабораторных исследованиях и на животных. Обзор сообщает, что в доклинических исследованиях введенные клетки обнаруживаются от одной до четырех недель, а через четыре-восемь недель их остается мало или не остается совсем. Эти данные получены в экспериментальных исследованиях и не показывают, сколько пересаженные клетки живут у пациентов с атаксией. Однако их возможное действие может длиться дольше, чем живут сами клетки, а необходимость повторного лечения пока не установлена. Обзор также отмечает, что два объединенных анализа одних и тех же трех небольших неконтролируемых клинических исследований не нашли статистически значимого общего улучшения, а данных о долгосрочной безопасности у пациентов с атаксией дальше двенадцати месяцев мало (краткое изложение исследования) (7, 8, 9).

Исследования пока в основном небольшие, и многие из них остаются неконтролируемыми. Их результаты обнадеживают, и некоторые контролируемые исследования сообщили о возможном замедлении ухудшения, но не об обратном развитии болезни. Устойчивая долгосрочная эффективность пока не установлена. Все наши изложения собраны в указателе кратких изложений исследований по атаксии.

Кому подходит лечение атаксии стволовыми клетками?

Не каждая форма атаксии, вероятно, ответит на терапию стволовыми клетками, и первым шагом всегда является точный диагноз.

• Первичные атаксии составляют основную группу, которую мы лечим: это наследственные формы, например спиноцеребеллярная атаксия и атаксия Фридрейха, а также идиопатическая мозжечковая атаксия с поздним началом. Обычного лечения, устраняющего их причину, нет. Однако для некоторых типов наследственной атаксии теперь есть одобренные лекарства для конкретного заболевания (15, 21, 22, 23, 24).
• Приобретенные атаксии: если атаксию вызывает то, что можно лечить (дефицит витамина B1 или B12, гипотиреоз, чрезмерное употребление алкоголя, опухоль или инсульт), сначала лечат эту причину. Атаксия может уменьшиться в зависимости от причины и от степени неврологического повреждения.
• Подтвержденный диагноз: любого человека с прогрессирующим нарушением походки или равновесия должен обследовать невролог. В рамках обследования обычно рекомендуют МРТ, а при подозрении на наследственную атаксию или если излечимую причину не нашли, стоит рассмотреть генетическое тестирование. Недавний систематический обзор показал, что медиана доли подтвержденных генетических диагнозов у пациентов с подозрением на наследственную атаксию составляет 43 процента, хотя эта доля зависит от пациентов и методов тестирования (10, 11). Мы запрашиваем эти документы в рамках медицинской оценки.
• Повторное лечение: при наследственных атаксиях улучшения могут быть непостоянными, потому что стволовые клетки не влияют на генетическую причину болезни. После повторной медицинской оценки можно рассмотреть периодическое лечение, хотя помогает ли повторное лечение, в клинических исследованиях пока не проверяли (7).

Подходит ли лечение, решают в каждом случае отдельно. Каждый запрос попадает в наш медицинский отдел. Он оценивает состояние пациента через нашу онлайн-систему медицинской оценки и только после этого рекомендует конкретное место лечения и протокол. Мы советуем поговорить с нашими специалистами до того, как вы примете решение, чтобы знать, чего реально можно ожидать в вашем случае.

Пришлите нам медицинские документы, и наша команда свяжется с вами.

Как терапия стволовыми клетками действует при атаксии

Лечение стволовыми клетками состоит во введении специализированных клеток, которые способны поддерживать восстановление тканей и взаимодействовать с другими клетками организма. МСК, которые мы используем в лечении, являются мультипотентными клетками. Это значит, что они могут развиваться в несколько видов специализированных клеток и, что важно, выделяют биологические сигналы, которые могут влиять на окружающие ткани. Считается, что при неврологических нарушениях их возможная польза связана в основном с этими биологическими сигналами, а не с прямым замещением поврежденных нервных клеток (7, 12).

При атаксиях и других неврологических нарушениях они могут давать дополнительную нейропротекцию, противовоспалительное действие и поддержку восстановления, а также, возможно, ослаблять некоторые процессы, которые участвуют в неврологической дегенерации.

Исследования указывают, что МСК могут поддерживать неврологические функции через несколько механизмов (7):

• Выделение нейротрофических факторов: выделяют или стимулируют выработку таких факторов, как BDNF и GDNF, которые поддерживают выживание, работу и связь нервных клеток.
• Регуляция иммунной системы: ослабляют некоторые воспалительные сигналы и меняют активность иммунных клеток вокруг поврежденной нервной ткани.
• Поддержка сосудов и питания тканей: способствуют выделению факторов, которые поддерживают работу сосудов и восстановление тканей.
• Антиоксидантное действие: возможно, уменьшают образование свободных радикалов и активных форм кислорода, которые могут вредить нервной системе.
• Защита существующих нейронов: лечение МСК может помогать защищать клетки Пуркинье, которые играют важную роль в равновесии и координации. Это показано в доклинических исследованиях (12).
• Поддержка связи между клетками: МСК выделяют сигнальные молекулы, которые могут помогать сохранять более здоровую среду для выживших нейронов.

С учетом возможной пользы, о которой сообщали при терапии стволовыми клетками в разных заболеваниях, включая многие генетические нарушения, многие исследования проверяли эффективность лечения стволовыми клетками при нескольких распространенных формах наследственной атаксии, для которых нет лечения, устраняющего причину. Это спиноцеребеллярная атаксия и атаксия Фридрейха.

У пациентов с наследственными атаксиями исследования терапии стволовыми клетками сообщили о возможности или изучают возможность того, что она может (1, 2, 3, 7, 12):

• Помогать замедлить прогрессирование болезни у части пациентов
• Помогать защищать нейроны мозжечка от дальнейшего повреждения
• Поддерживать работу и выживание существующих нервных клеток
• Улучшать двигательные навыки, равновесие и координацию
• Поддерживать работу нервной ткани и повседневную активность. Некоторые пациенты сообщают о возможном улучшении бодрости и уменьшении усталости
• Возможно, уменьшать боль у некоторых пациентов, хотя доказательства именно этой пользы остаются ограниченными
• Регулировать иммунные и воспалительные реакции, которые могут вносить вклад в неврологическое повреждение

В целом терапия стволовыми клетками у людей с атаксией переносится хорошо. Побочные эффекты минимальны, с ними легко справиться, и серьезные проблемы они вызывают редко. Некоторые пациенты замечают улучшение примерно через две недели после трансплантации стволовых клеток, хотя у всех по-разному. Степень улучшения у разных пациентов сильно различается. Одни замечают изменения отдельных симптомов, у других улучшения мало или нет совсем (1, 2, 3, 6).

Кроме того, терапия стволовыми клетками действует сразу через несколько механизмов и может давать целый ряд возможных преимуществ. Их трудно получить обычными методами лечения: там нужно сочетать несколько способов, потому что каждое лекарство обычно действует на одну сторону болезни. Это никак не значит, что терапию стволовыми клетками можно применять как единственный метод лечения. Мы по-прежнему рекомендуем физиотерапию и другие виды лечения в нашем центре. Речь лишь о возможных преимуществах терапии стволовыми клетками перед обычными методами.

Для пациентов с диагнозом «атаксия» доступно немного обычных методов лечения, и они в основном направлены на облегчение симптомов. Хотя для некоторых болезней теперь есть специальное лечение, при многих прогрессирующих формах атаксии по-прежнему нет эффективного лечения, которое могло бы предотвратить неврологическую дегенерацию. Стволовые клетки изучают из-за их возможного нейропротективного действия и поддержки восстановления, которые могут помочь улучшить некоторые симптомы и неврологические функции у части пациентов (6, 7, 8, 9).

Возможные улучшения после лечения атаксии стволовыми клетками

Цель нашего лечения стволовыми клетками состоит в том, чтобы поддержать неврологические функции и, возможно, уменьшить симптомы атаксии за счет возможного нейропротективного и иммуномодулирующего действия стволовых клеток. Поэтому после нашего лечения возможны разные виды улучшений, и наши прошлые пациенты сообщали о следующих*:

Безопасность, побочные эффекты и контроль качества клеток

Как любое лечение, терапия стволовыми клетками может давать побочные эффекты. Многие из описанных краткосрочных реакций похожи на те, что бывают после внутривенного вливания или инъекции: лихорадка, головная боль, тошнота, временный дискомфорт, аллергическая или иммунная реакция. Интратекальное введение требует также люмбальной пункции и может вызвать временные симптомы, связанные с процедурой, например головную боль, дискомфорт в спине, тошноту или рвоту. В целом в ранних клинических исследованиях с участием пациентов с атаксией терапия стволовыми клетками переносилась достаточно хорошо, а побочные эффекты обычно были легкими, и с ними можно было справиться медицинскими средствами (3, 6, 13, 14).

В описанном выше исследовании 2026 года при наследственной атаксии у трех из десяти пациентов после интратекальной инъекции была легкая головная боль, а у одного невысокая температура. Тяжелых явлений за шесть месяцев не было (краткое изложение исследования) (3). Обзор исследований мультисистемной атрофии 2026 года сообщил о лихорадке после лечения МСК, а также о легкой головной боли и лихорадке в исследованиях с клетками пуповинной крови. Он также сообщил о небольших ишемических очагах на МРТ после введения клеток через артерию. Этот путь мы не используем. Такие очаги встречались примерно так же часто у пациентов, получавших плацебо, и их связали с процедурой, а не с клетками. В одном исследовании с интратекальными инъекциями стволовых клеток МРТ показала утолщение или легкое контрастное усиление нервных корешков в нижнем отделе позвоночника у каждого пациента, получившего среднюю или высокую дозу. Примерно у половины этих пациентов был дискомфорт в пояснице или ногах. У двоих он сохранялся, и исследователи из-за этого прекратили давать самую высокую дозу, но неврологических нарушений не развилось ни у кого (краткое изложение исследования) (5, 14). Данных о долгосрочной безопасности пока мало.

Наш протокол вводит клетки и внутривенно, и интратекальной инъекцией. Ее выполняют после люмбальной пункции. У этой процедуры есть свои риски (чаще всего головная боль и боль в спине после нее), и лечащие врачи обсуждают их с вами до того, как вы дадите согласие.

О самих клетках: мезенхимальные стволовые клетки и стволовые клетки пуповинной крови изучали на безопасность. В отличие от эмбриональных стволовых клеток, в клинических исследованиях до сих пор они не показали такой же склонности к образованию опухолей (исследование). В рандомизированных исследованиях внутривенного введения МСК из пуповины роста числа онкологических заболеваний пока не наблюдали, хотя в большинстве исследований пациентов наблюдали год или меньше, и нужно более долгое наблюдение (13).

Каждую серию клеток проверяют, тестируют дважды, и ее можно проследить по коду до того, как ее выпустят в работу. Весь процесс описан на нашей странице о стандартах и сертификатах.

Где проходит лечение и по каким правилам

Лечение проводят в аффилированных больницах в Бангкоке, Таиланд, и в Дунгуане, Китай. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, FDA, его не одобрило, и в Соединенных Штатах мы его не предлагаем. Его проводят по тайским и китайским правилам клеточной терапии, а клетки готовят в лабораториях с аккредитацией CNAS, GMP и ISO. Подробности аккредитации и сертификаты есть на нашей странице о стандартах и сертификатах.

Наша программа лечения подробно

Beike не похожа ни на одного другого поставщика лечения стволовыми клетками в мире. Почему? С 2005 года мы разрабатываем и улучшаем наши протоколы лечения стволовыми клетками, исходя из того, что комплексный подход к лечению может дать нашим пациентам более индивидуальную поддержку.

Мы считаем, что стимуляция разными видами терапии необходима, чтобы усилить восстановительный ответ на стволовые клетки, поэтому в наши протоколы входят ежедневные терапии в поддержку стволовых клеток. Кроме того, мы предлагаем много видов стволовых клеток в больших количествах, чтобы подстроиться под состояние каждого пациента и дать как можно больший восстановительный потенциал.

Наше лечение атаксии состоит из 6-8 простых и малоинвазивных инъекций стволовых клеток из пуповины. Клетки пересаживают двумя отдельными способами: внутривенно, обычной капельной системой, и интратекальной инъекцией, которую выполняют после люмбальной пункции. Эти два способа введения позволяют повысить эффективность, обеспечивая безопасность и минимальные неудобства для пациента.

История пациента: лечение атаксии стволовыми клетками

Робин и его семья были в шоке, когда ему в 16 лет поставили диагноз «атаксия». Первыми симптомами были дрожь, неустойчивость при ходьбе и трудности с речью. Изучая информацию в интернете, его мама нашла наши видео на YouTube и решила, что Beike может стать надеждой на улучшение качества жизни Робина. После успешного первого лечения стволовыми клетками в 2018 году Робин и его мама согласились встретиться с нами и рассказать о значительных улучшениях, которые он почувствовал, и о том, почему они решили вернуться в марте 2022 года.

Смотрите другие видео

Часто задаваемые вопросы

Q.Может ли терапия стволовыми клетками излечить атаксию?

A.

Нет. Терапия стволовыми клетками не излечивает атаксию. Она не исправляет ген, который лежит в основе наследственной атаксии. Исследования и наши собственные данные наблюдения за пациентами описывают возможное улучшение отдельных симптомов, например равновесия, координации и речи, у части пациентов, но не у всех. При наследственных формах для его поддержания можно индивидуально рассмотреть повторное лечение, хотя насколько оно помогает сохранить улучшение, остается неясным. Улучшение не может быть гарантировано, и у разных пациентов оно сильно различается (1, 2, 3, 7, 8, 9).

Q.Одобрено ли FDA лечение атаксии стволовыми клетками?

A.

Нет. Терапию стволовыми клетками при атаксии Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) не одобрило, и в Соединенных Штатах мы ее не предлагаем. Лечение проводят в аффилированных больницах в Таиланде и Китае по правилам клеточной терапии этих стран. Лаборатории, которые готовят клетки, имеют аккредитацию CNAS, ISO и GMP, а это не то же самое, что одобрение лечения FDA. Подробнее на нашей странице о стандартах и сертификатах.

Q.Что такое атаксия?

A.

Чтобы разобраться в этом методе лечения атаксии, сначала нужно объяснить, что именно мы имеем в виду под словом «атаксия». Атаксия означает потерю координации и равновесия из-за проблем в нервной системе. Из-за нее труднее ходить, говорить, писать и пользоваться руками. Вы можете считать себя неуклюжим или неловким, но на самом деле это может быть одним из симптомов атаксии. Она возникает, когда части нервной системы, которые отвечают за координацию движений, особенно мозжечок (часть головного мозга), работают неправильно. Атаксия не является отдельной болезнью. Это симптом, который встречается при нескольких неврологических заболеваниях. Она может быть следствием наследственных неврологических заболеваний или приобретенных причин, включая инсульт, аутоиммунные заболевания, дефицит витаминов или некоторые лекарства (15, 16).

Q.Чем вызвана атаксия?

A.

У атаксии может быть несколько причин, включая наследственные генетические заболевания, повреждение нервной системы или другие медицинские проблемы. В зависимости от причины атаксию обычно делят на три основные группы (15, 16):

1. Наследственная атаксия (генетическая атаксия) Этот тип атаксии вызван изменениями в определенных генах, которые влияют на работу нервной системы. Он может передаваться от родителей детям, хотя у некоторых пациентов в семье таких случаев не известно. Есть несколько типов наследственной атаксии в зависимости от того, как наследуется генетическое заболевание:

• Аутосомно-доминантная: этот тип может развиться, когда человек наследует одну измененную копию гена от одного из родителей. У каждого ребенка больного родителя обычно 50% вероятность унаследовать генетическое изменение. Частые примеры включают спиноцеребеллярную атаксию (SCA), например SCA1, SCA2, SCA3 и SCA6. Симптомы часто начинаются во взрослом возрасте и постепенно усиливаются, затрагивая равновесие, ходьбу, речь и координацию. Некоторые типы могут также вызывать скованность мышц, нарушения движений глаз или трудности с глотанием.
• Аутосомно-рецессивная: этот тип обычно возникает, когда человек наследует измененную копию гена от обоих родителей, которые могут быть здоровыми носителями. Частые примеры включают атаксию Фридрейха (FRDA) и атаксию-телеангиэктазию. Симптомы часто начинаются в детстве или подростковом возрасте, хотя некоторые формы могут проявиться позже. Помимо проблем с равновесием и координацией, некоторые типы могут затрагивать сердце, нервы, иммунную систему или другие части тела. Прогрессирование зависит от конкретного заболевания.
• Митохондриальная атаксия: этот тип связан с генетическими изменениями, которые затрагивают митохондрии, отвечающие за выработку энергии в наших клетках. Некоторые формы наследуются по материнской линии, другие по иным типам наследования. Эти заболевания могут затрагивать равновесие и координацию, а также другие части тела. Симптомы могут начаться в детстве или во взрослом возрасте и сильно различаются. Помимо проблем с координацией, у пациентов могут быть мышечная слабость, усталость, нарушения слуха или зрения, а иногда судороги. Прогрессирование болезни тоже зависит от основного заболевания.
• X-сцепленная атаксия: это более редкая форма, вызванная изменениями в генах на X-хромосоме. Она чаще может поражать мужчин, хотя симптомы могут появиться и у женщин. Один из примеров представляет собой синдром тремора/атаксии, связанный с ломкой X-хромосомой (FXTAS). Симптомы FXTAS обычно появляются после 50 лет, часто начинаются с дрожания рук, а затем нарастают трудности с равновесием. У некоторых пациентов могут быть также проблемы с памятью или концентрацией, и симптомы постепенно усиливаются.

2. Приобретенная атаксия Этот тип развивается вследствие другого заболевания или повреждения нервной системы. Среди частых причин:

• Инсульт или травма головного мозга
• Дефицит витаминов, особенно B1, B12 и E
• Рассеянный склероз и другие аутоиммунные заболевания
• Опухоли или инфекции головного мозга
• Чрезмерное употребление алкоголя
• Некоторые лекарства или токсичные вещества

В отличие от многих наследственных атаксий, приобретенная атаксия может развиться внезапно, как при инсульте, или постепенно, в зависимости от причины. При некоторых формах лечение основного заболевания может уменьшить симптомы атаксии или предотвратить дальнейшее ухудшение, особенно если лечение начато рано.

3. Идиопатическая атаксия (причина неизвестна) У некоторых пациентов атаксия развивается без установленной причины, даже после медицинских обследований. Это называют идиопатической атаксией, а если в семье таких случаев не известно, ее могут называть также спорадической атаксией.

Идиопатическая мозжечковая атаксия с поздним началом обычно развивается во взрослом возрасте и со временем постепенно усиливается. Симптомы обычно начинаются с трудностей с равновесием и ходьбой, а затем возможны проблемы с координацией и речью.

В некоторых случаях дальнейшие обследования или новые генетические тесты со временем позволяют найти причину. Поскольку у атаксии бывают разные причины, точный диагноз важен, чтобы выбрать наиболее подходящее лечение и план ведения.

Q.Какие существуют традиционные методы лечения атаксии?

A.

Лечение атаксии в основном зависит от ее точной причины. Например, если атаксию вызвал инсульт, мы лечим инсульт, и атаксия затем может уменьшиться в зависимости от степени повреждения. Если причиной является дефицит питательных веществ, мы восполняем недостающее вещество, и атаксия может уменьшиться, особенно если дефицит лечат рано. Лечение основной причины может помочь предотвратить дальнейшее ухудшение, а в некоторых случаях улучшить неврологические функции.

У нас до сих пор нет единого «излечивающего» лечения наследственных и прогрессирующих атаксий. Большинство обычных методов лечения направлены на облегчение симптомов, улучшение подвижности и координации и на то, чтобы помочь пациентам сохранить самостоятельность и качество жизни. При наследственных атаксиях врачи обычно рекомендуют физиотерапию и эрготерапию, чтобы лучше контролировать мышцы и справляться с болезнью. Недавний метаанализ показал, что физиотерапия, особенно программы, которые сочетают тренировку координации, равновесия и ходьбы, умеренно снижала тяжесть атаксии и немного улучшала повседневное функционирование, хотя качество доказательств низкое (17). Обычно применяют и симптоматическое лечение, чтобы облегчить симптомы в зависимости от основной жалобы. Например, при недержании мочи назначают средства, расслабляющие мочевой пузырь, и так далее. Иногда лекарства применяют из-за их возможной способности улучшать неврологические симптомы или замедлять прогрессирование, так же как при других неврологических нарушениях, например:

• Баклофен: миорелаксант, который может помогать при мышечной спастичности и боли, связанных с атаксией.
• Ацетазоламид и 4-аминопиридин: в рандомизированном исследовании оба препарата уменьшали число приступов при эпизодической атаксии 2-го типа (18).
• Рилузол: этот препарат часто применяют и при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). Он действует, регулируя неврологическую активность, связанную с глутаматом. Его проверяли при наследственных атаксиях с неоднозначными результатами: одно исследование при спиноцеребеллярной атаксии и атаксии Фридрейха сообщило об улучшении, но более позднее исследование при спиноцеребеллярной атаксии 2-го типа пользы не нашло (19, 20).
• Варениклин: этот препарат обычно применяют, чтобы бросить курить. Его также изучали при некоторых симптомах атаксии, хотя подтверждающих данных мало.
• Амантадин: его применяют и при болезни Паркинсона. Его изучали при неврологических симптомах некоторых форм атаксии, и данные ограниченные и противоречивые.

Их эффективность различается, и их не рекомендуют всем пациентам по умолчанию.

Достижения медицины последних лет дали новые возможности лечения некоторых наследственных атаксий. Например, омавелоксолон (Skyclarys) одобрен для пациентов с атаксией Фридрейха в возрасте от 16 лет. Он показал пользу для неврологических функций, хотя не излечивает болезнь (15, 21, 23). Позже, в 2026 году, левацетиллейцин (Aqneursa) одобрили для лечения атаксии у взрослых и детей с атаксией-телеангиэктазией с массой тела не меньше 15 кг. Эти методы лечения означают важный прогресс, хотя они подходят только для определенных типов атаксии и не излечивают ее (22, 24).

Однако даже при всех нынешних достижениях медицины единого излечивающего лечения наследственных атаксий все еще нет, а многие доступные методы остаются поддерживающими или предназначены для конкретной болезни, с ограниченной эффективностью и возможными побочными эффектами.

Многие сейчас, наверное, думают: «А при чем здесь терапия стволовыми клетками?» Честно говоря, не все формы атаксии, вероятно, могут получить пользу от этого вида терапии. Однако терапия стволовыми клетками показала обнадеживающие ранние результаты у части пациентов с первичными формами атаксии, то есть с теми, что не вызваны вторичной или приобретенной причиной. Первичные формы атаксии обычно возникают из-за прогрессирующей дегенерации областей мозга, отвечающих за равновесие, где воспаление играет второстепенную роль. Терапия стволовыми клетками может помогать поддерживать выжившие нейроны за счет нейропротективных и противовоспалительных механизмов, как показано в исследованиях на животных (7, 12).

Q.Чем аутосомно-доминантные атаксии отличаются от аутосомно-рецессивных?

A.

Аутосомно-доминантные и аутосомно-рецессивные атаксии относятся к наследственным атаксиям, и спиноцеребеллярная атаксия (SCA) и атаксия Фридрейха (FRDA) входят в число наиболее известных форм наследственной атаксии. Аутосомно-доминантная атаксия может развиться, когда изменена только одна копия гена, а при аутосомно-рецессивной атаксии обычно должны быть изменены обе копии гена. Поэтому люди могут быть носителями рецессивного генетического изменения без симптомов, а доминантные генетические изменения чаще вызывают симптомы, хотя они могут появиться только в более позднем возрасте. Тяжесть и прогрессирование атаксии зависят от конкретного генетического заболевания, а не просто от того, доминантное или рецессивное у него наследование (15).

Q.Какую роль играют клетки Пуркинье и где они находятся?

A.

Клетки Пуркинье представляют собой тип нейронов в коре мозжечка, у основания головного мозга. Они относятся к самым крупным нейронам и отвечают за важную передачу сигналов в мозжечке, которая участвует в координации движений. Клетки Пуркинье и мозжечок необходимы для двигательных функций организма. Нарушения, затрагивающие клетки Пуркинье, обычно плохо сказываются на движениях пациента. Экспериментальные исследования показали, что лечение МСК может помогать защищать клетки Пуркинье и сохранять координацию движений у животных моделей атаксии (7, 12).

Q.Как атаксия влияет на пациента?

A.

Атаксия может быть единственным проявлением или частью более широкого набора симптомов. Поэтому для правильной диагностики и лечения очень важно хорошо знать разные причины и синдромы атаксии. У большинства типов атаксии общие симптомы такие (15, 16):

• Плохая координация движений
• Ухудшение мелкой моторики (например, застегивания рубашки или пользования столовыми приборами)
• Потеря равновесия при ходьбе и широко расставленные ноги при ходьбе, чтобы возместить нехватку равновесия и из-за страха упасть
• Проблемы с речью и глотанием
• Нарушение координации глазных мышц (например, нистагм, то есть непроизвольные движения глаз)
• Усталость и сниженная способность к повседневной деятельности у некоторых пациентов

Q.Как диагностируют мозжечковую атаксию?

A.

Большинство людей не знают, что такое мозжечковая атаксия, и могут не заметить ранние симптомы. Любого человека с прогрессирующим нарушением походки или равновесия должен обследовать невролог. В рамках обследования обычно рекомендуют МРТ. Если излечимую причину не нашли, стоит рассмотреть генетическое тестирование, особенно при подозрении на наследственную атаксию. Недавний систематический обзор показал, что медиана доли подтвержденных генетических диагнозов у пациентов с подозрением на наследственную атаксию составляет 43 процента, хотя эта доля зависит от пациентов и методов тестирования (10, 11).

Q.Какие бывают типы атаксии?

A.

Как уже говорилось, существует несколько классификаций форм атаксии в зависимости от того, с какой стороны на них смотреть. Например, атаксию можно классифицировать по (15, 16):

• Этиологии/причине: как мы обсуждали, она может быть наследственной, приобретенной или идиопатической (причина неизвестна).
• Тому, как развиваются симптомы: острая (развивается за часы или дни), подострая (за недели), хроническая (за месяцы или годы) или эпизодическая (повторяющимися приступами).
• Пораженной части нервной системы: атаксия может затрагивать мозжечок (мозжечковая атаксия), чувствительные нервы, отвечающие за положение тела (сенситивная атаксия), или внутреннее ухо и систему равновесия (вестибулярная атаксия).

Есть много заболеваний, при которых бывает атаксия, как основной симптом или как часть более широкого набора симптомов. Но ради краткости мы коротко упомянем несколько наиболее частых наследственных типов атаксии.

Спиноцеребеллярная атаксия (SCA): это самая частая атаксия с доминантным наследованием. При этом типе в семейном анамнезе обычно есть больной родственник, и у людей с этой формой болезнь обычно проявляется во взрослом возрасте, хотя симптомы могут начаться и раньше. Существует много генетически разных типов спиноцеребеллярной атаксии, и симптомы у каждого зависят от затронутого гена. Например, помимо уже названных симптомов, у людей со спиноцеребеллярной атаксией могут быть скованность и боль в мышцах, потеря чувствительности в кистях и стопах, ослабленный контроль мочевого пузыря и проблемы с памятью и речью (15, 16).

Атаксия Фридрейха (FRDA): это одна из самых частых аутосомно-рецессивных наследственных атаксий. Обычно она возникает, когда ребенок наследует измененную копию гена от каждого из родителей. Как правило, она проявляется в детстве или подростковом возрасте, хотя у некоторых пациентов симптомы появляются позже, во взрослом возрасте. У людей с этой формой атаксии могут быть также невнятная речь, диабет, снижение слуха или зрения, искривление позвоночника (сколиоз), проблемы с сердцем и нарастающая слабость в ногах. По мере прогрессирования болезни некоторым пациентам со временем могут понадобиться средства для ходьбы или инвалидная коляска, хотя прогрессирование у разных людей сильно различается (15).

Атаксия-телеангиэктазия: это редкое аутосомно-рецессивное наследственное заболевание, которое обычно начинается в раннем детстве. Оно часто вызывает нарастающие проблемы с равновесием и координацией. У людей с этим заболеванием часто бывают характерные телеангиэктазии, то есть видимые скопления мелких кровеносных сосудов, особенно на глазах и коже, а также могут развиться проблемы с иммунной системой, частые инфекции и повышенный риск рака. Тяжесть и скорость прогрессирования различаются, и у некоторых пациентов болезнь протекает в более легкой форме (25).

Медицинская проверка:

Dr. Mohammad Alzogool

Медицинский директор

Д-р Мохаммад Альзогул, медицинский директор Beike, врач и исследователь. Его работа относится к офтальмологии и регенеративной медицине. Он публиковал исследования по офтальмологии, регенеративной медицине, искусственному интеллекту, медицинской визуализации и клиническим рекомендациям, основанным на доказательствах. Новые регенеративные методы он оценивает по этой клинической и научной работе.

Полный профиль LinkedIn ResearchGate

Опубликовано 23 марта 2017 г. Обновлено 19 октября 2026 г.

Опубликованные исследования

Исследования: Атаксия

Краткие изложения независимых рецензируемых исследований простым языком. Каждое ведет к оригинальной публикации.

• Терапия на основе мезенхимальных стволовых клеток при мозжечковой атаксии: от лаборатории к пациенту. Краткое изложение 2026
• Безопасность и предварительная эффективность трансплантации аутологичных мезенхимальных стволовых клеток костного мозга при наследственной мозжечковой атаксии: краткое изложение клинического исследования фазы I/IIa 2026
• Безопасность и эффективность терапии мезенхимальными стволовыми клетками при мультисистемной атрофии: краткое изложение систематического обзора 2026

Медицинские источники

1. 1. Jin JL, Liu Z, Lu ZJ, et al. Safety and efficacy of umbilical cord mesenchymal stem cell therapy in hereditary spinocerebellar ataxia. Current Neurovascular Research. 2013;10(1):11–20. https://doi.org/10.2174/156720213804805936
2. 2. Han D, Liu J, Xue M, et al. Clinical analysis of the treatment of spinocerebellar ataxia and multiple system atrophy-cerebellar type with umbilical cord mesenchymal stromal cells. Cytotherapy. 2011;13(8):913–917. https://doi.org/10.3109/14653249.2011.579958
3. 3. Shapouri Moghaddam A, Tavakol-Afshari J, Kaffash Farkhad N, et al. Safety and preliminary efficacy of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cell transplantation in hereditary cerebellar ataxia: phase I/IIa clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026;17:249. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05163-6
4. 4. Lee PH, Lee JE, Kim HS, et al. A randomized trial of mesenchymal stem cells in multiple system atrophy. Annals of Neurology. 2012;72(1):32–40. https://doi.org/10.1002/ana.23612
5. 5. Elimam N, Albarari SS, Shaalan Y, et al. Safety and efficacy of mesenchymal stem cell therapy in multiple system atrophy: systematic review. Biologics: Targets and Therapy. 2026;20:593367. https://doi.org/10.2147/BTT.S593367
6. 6. Khalesi H, Beiraghi Toosi M, Khalesi A, et al. Cell-based therapies for spinocerebellar degenerations: a systematic review of human clinical evidence. The Cerebellum. 2026;25(3):52. https://doi.org/10.1007/s12311-026-01994-4
7. 7. Suk K, Lee HW, Kim SR. Mesenchymal stem cell-based therapy for cerebellar ataxia: from bench to bedside. CNS Neuroscience & Therapeutics. 2026;32(7):e71038. https://doi.org/10.1002/cns.71038
8. 8. Appelt PA, Comella K, de Souza LAPS, Luvizutto GJ. Effect of stem cell treatment on functional recovery of spinocerebellar ataxia: systematic review and meta-analysis. Cerebellum & Ataxias. 2021;8:8. https://doi.org/10.1186/s40673-021-00130-8
9. 9. Bhartiya M, Kumar A, Singh RK, et al. Mesenchymal stem cell therapy in the treatment of neurodegenerative cerebellar ataxias: a systematic review and meta-analysis. The Cerebellum. 2023;22(3):363–369. https://doi.org/10.1007/s12311-022-01403-6
10. 10. Tenorio RB, Camargo CHF, Donis KC, Almeida CCB, Teive HAG. Diagnostic yield of NGS tests for hereditary ataxia: a systematic review. The Cerebellum. 2024;23(4):1552–1565. https://doi.org/10.1007/s12311-023-01629-y
11. 11. Srinivasan SR, Mook AD, Rochman M, et al. Practice recommendations for genetic testing of ataxias. Annals of Clinical and Translational Neurology. 2025;12(12):2398–2409. https://doi.org/10.1002/acn3.70171
12. 12. Chang YK, Chen MH, Chiang YH, et al. Mesenchymal stem cell transplantation ameliorates motor function deterioration of spinocerebellar ataxia by rescuing cerebellar Purkinje cells. Journal of Biomedical Science. 2011;18:54. https://doi.org/10.1186/1423-0127-18-54
13. 13. Hum C, Poliwoda J, Lalu M, et al. Safety of intravascular administration of umbilical-cord-derived mesenchymal stromal cells: an updated systematic review and meta-analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2026;15(6):szag029. https://doi.org/10.1093/stcltm/szag029
14. 14. Singer W, Dietz AB, Zeller AD, et al. Intrathecal administration of autologous mesenchymal stem cells in multiple system atrophy. Neurology. 2019;93(1):e77–e87. https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000007720
15. 15. Perlman S. Hereditary ataxia overview. GeneReviews®. University of Washington, Seattle. Updated July 9, 2026. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1138/
16. 16. Klockgether T, Mariotti C, Paulson HL. Spinocerebellar ataxia. Nature Reviews Disease Primers. 2019;5:24. https://doi.org/10.1038/s41572-019-0074-3
17. 17. Matsugi A, Bando K, Kondo Y, et al. Effects of physiotherapy on degenerative cerebellar ataxia: a systematic review and meta-analysis. Frontiers in Neurology. 2024;15:1491142. https://doi.org/10.3389/fneur.2024.1491142
18. 18. Muth C, Teufel J, Schöls L, et al. Fampridine and acetazolamide in EA2 and related familial EA: a prospective randomized placebo-controlled trial. Neurology: Clinical Practice. 2021;11(4):e438–e446. https://doi.org/10.1212/CPJ.0000000000001017
19. 19. Romano S, Coarelli G, Marcotulli C, et al. Riluzole in patients with hereditary cerebellar ataxia: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology. 2015;14(10):985–991. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(15)00201-X
20. 20. Coarelli G, Heinzmann A, Ewenczyk C, et al. Safety and efficacy of riluzole in spinocerebellar ataxia type 2 in France (ATRIL): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology. 2022;21(3):225–233. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(21)00457-9
21. 21. Lynch DR, Chin MP, Delatycki MB, et al. Safety and efficacy of omaveloxolone in Friedreich ataxia (MOXIe Study). Annals of Neurology. 2021;89(2):212–225. https://doi.org/10.1002/ana.25934
22. 22. Martakis K, Bremova-Ertl T, Bolton C, et al. Safety and efficacy of levacetylleucine in ataxia-telangiectasia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial. The Lancet Neurology. 2026;25(7):633–644. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(26)00158-4
23. 23. US Food and Drug Administration. FDA approves first treatment for Friedreich's ataxia. 2023. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-friedreichs-ataxia
24. 24. US Food and Drug Administration. FDA approves therapy to treat ataxia in patients with ataxia-telangiectasia, a rare genetic disorder. 2026. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-therapy-treat-ataxia-patients-ataxia-telangiectasia-rare-genetic-disorder
25. 25. Veenhuis S, van Os N, Weemaes C, et al. Ataxia-telangiectasia. GeneReviews®. University of Washington, Seattle. Updated September 22, 2026. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK26468/