Лечение мышечной дистрофии стволовыми клетками: из чего оно состоит, кому подходит и что показывают результаты

Вы рассматриваете лечение мышечной дистрофии стволовыми клетками?

Мышечные дистрофии относятся к наследственным болезням мышц. Вариантов лечения, которые устраняют причину, мало. Большинство методов направлено на то, чтобы замедлить ход болезни и ограничить дальнейшее повреждение мышц и риск дыхательных инфекций, и так сохранить более приемлемое качество жизни. Лечение стволовыми клетками изучают как дополнение. В исследованиях сообщают, что клеточная терапия может улучшать или сохранять мышечные функции, которые нарушены при разных формах мышечной дистрофии (1, 2, 3).

Читайте дальше, чтобы понять, подходит ли лечение мышечной дистрофии стволовыми клетками в вашем случае.

Излечивает ли терапия стволовыми клетками мышечную дистрофию?

Нет. Терапия стволовыми клетками не излечивает мышечную дистрофию.

Мышечные дистрофии вызваны ошибками в генах, которые нужны здоровой мышце. Клетки пуповины, которые мы используем, эти гены не исправляют. Опубликованные исследования и наши собственные данные наблюдения описывают у многих пациентов улучшение или стабилизацию отдельных функций, таких как сила, равновесие и амплитуда движений. Так бывает не у всех. Болезнь продолжает прогрессировать. Клиническая польза не гарантирована, степень улучшения сильно различается от пациента к пациенту, и лечение остается экспериментальным (1, 2, 3).

Что показывают самые новые исследования

Для того типа клеток, который используем мы, опубликованные данные находятся на ранней стадии и касаются в основном безопасности. Корейское исследование фазы 1 2025 года ввело шести мальчикам с дистрофией Дюшенна одну внутривенную дозу мезенхимальных стволовых клеток из вартонова студня донорской пуповины. Все 18 нежелательных явлений были слабыми, тяжелых не было. Лечение переносилось хорошо. В следующие 12 недель признаков пользы не было. Двигательные оценки и дистанция ходьбы снизились, а креатинкиназа ненадолго упала и вернулась к исходному уровню. Это была одна доза, без контрольной группы. Та же группа зарегистрировала более крупное рандомизированное исследование с повторными дозами (Краткое изложение исследования, 12).

Мезенхимальные стволовые клетки изучают при мышечной дистрофии из-за лабораторных работ. В японском исследовании на мышах 2023 года мышам mdx, обычной модели Дюшенна, еженедельно внутривенно вводили мезенхимальные стромальные клетки из амниона. По сравнению с нелечеными мышами воспаление в мышце снизилось, а сила хвата и дистанция бега сохранялись до года. Клетки исчезли из мышцы в течение десяти недель, рубцевание мышцы не уменьшилось, дистрофин не восстановился (Краткое изложение исследования, 14). Результаты на мышах не переносятся прямо на пациентов. Клетки в том исследовании были не из пуповины. Работа поддерживает мысль, что эти клетки действуют тем, что успокаивают воспаление, а не тем, что превращаются в мышцу.

Самые сильные данные о том, что какая-либо клеточная терапия может замедлять дистрофию Дюшенна, относятся к другому продукту. HOPE-3, исследование фазы 3, двойное слепое и контролируемое плацебо, опубликованное в The Lancet в 2026 году, дало 106 мальчикам и молодым мужчинам с поздней мышечной дистрофией Дюшенна повторные внутривенные вливания дерамиоцела, клеточного продукта из ткани сердца, или плацебо. Снижение функции руки с клетками было примерно на 54% медленнее (p = 0,029). Главная конечная точка по сердцу не была достигнута, а основной анализ изменили до снятия ослепления. Побочные эффекты были в основном слабыми или умеренными. Чаще всего это головная боль, кашель, лихорадка, тошнота и частое сердцебиение. Реакции аллергического типа были у 41,5% леченых пациентов против 15,4% на плацебо, несмотря на предварительное лечение стероидами и антигистаминными средствами (Краткое изложение исследования, 15). Более раннее исследование фазы 2 HOPE-2, с 20 пациентами, указывало в ту же сторону. У одного мальчика была тяжелая аллергическая реакция, для которой понадобился адреналин (Краткое изложение исследования, 16). Дерамиоцел не является продуктом мезенхимальных стволовых клеток, и это не то, что используем мы. Эти результаты показывают, что одна клеточная терапия может замедлять дистрофию Дюшенна. Переносить их на другие клеточные продукты нельзя.

Пилотное исследование DT-DEC01 2025 года, продукта из мышечных клеток, слитых в лаборатории, сообщило о приросте у трех неходящих пациентов. Прирост достиг пика и затем ослаб. Исследование финансировала компания, контрольной группы не было (Краткое изложение исследования). Критический обзор всей области 2025 года скептически относится к мезенхимальным стволовым клеткам при дистрофии Дюшенна, отмечает, что ранние испытания переноса миобластов в целом были отрицательными, и считает главной трудностью приживление в мышце достаточного числа клеток (Краткое изложение исследования).

Сейчас у одного клеточного продукта есть данные фазы 3 о более медленном снижении. Для мезенхимальных стволовых клеток пуповины данные о безопасности хорошие, а механизм поддерживают работы на животных. Контролируемых данных о пользе у пациентов пока нет. Все наши изложения собраны в указателе кратких изложений исследований по мышечной дистрофии.

Кто подходит для лечения мышечной дистрофии стволовыми клетками?

• Срок. Отдельного правильного момента нет. Обычно мы советуем обращаться рано после диагноза, в детстве. Чем раньше вмешательство, тем проще ограничить дальнейшее повреждение мышечных волокон до того, как наступит стойкая атрофия.
• Разные формы. Мы видим пациентов с дистрофией Дюшенна, Беккера и другими формами. Опубликованные испытания клеточной терапии почти все проведены при дистрофии Дюшенна, поэтому для других форм данных, на которые можно опереть ожидания, меньше (3, 6).
• Сердце и дыхание. Сердечная и дыхательная функция входят в медицинскую оценку, потому что от них зависит, безопасны ли поездка и лечение (2, 4, 5).
• Обычное лечение. Стероиды, физиотерапия и любое одобренное лечение, направленное на ген, продолжаются так, как назначены. Терапия стволовыми клетками их не заменяет (3, 4, 5).

Пригодность решают по каждому случаю отдельно. Каждый запрос идет в наш медицинский отдел. Отдел оценивает состояние пациента через нашу онлайн-систему медицинской оценки и только потом рекомендует конкретное место лечения и протокол. Мы советуем поговорить с нашими специалистами до того, как вы решите, чтобы знать, чего в вашем случае можно реально ждать.

Пришлите нам медицинские документы, и наша команда вам ответит.

Возможные улучшения после терапии стволовыми клетками при мышечной дистрофии

Как терапия стволовыми клетками действует на симптомы мышечной дистрофии

Стволовые клетки являются незрелыми клетками, которые могут обновляться и, в зависимости от типа, становиться одним или несколькими специализированными типами клеток. При мышечной дистрофии изучали разные стволовые и прогениторные клетки, в том числе стволовые клетки из мышцы, мезенхимальные стромальные клетки, клетки костного мозга и мышечные предшественники из плюрипотентных стволовых клеток (3, 6).

Одна из главных целей клеточной терапии при мышечной дистрофии состоит в том, чтобы поддержать восстановление или замену поврежденных мышечных волокон. Некоторые миогенные стволовые и прогениторные клетки могут прямо участвовать в образовании новых волокон или сливаться с уже существующими. Другие типы, включая мезенхимальные стромальные клетки, по имеющимся представлениям действуют в основном через выделение факторов роста и других сигнальных молекул, которые поддерживают среду мышцы (3, 6).

Помимо возможного вклада в восстановление мышцы разные подходы со стволовыми клетками изучали и ради других возможных эффектов (3, 6):

• Восстановление и регенерация волокон. Некоторые миогенные стволовые и прогениторные клетки прямо участвуют в образовании новой мышцы. Другие типы могут поддерживать собственные механизмы восстановления организма.
• Иммунная система и текущее воспаление. Стволовые клетки вырабатывают разные антиоксиданты и так снижают процесс разрушения и атрофии мышц, который характерен для разных дистрофий (6).
• Темп фиброза. Исследования указывают, что при мышечной дистрофии стволовые клетки уменьшают отложение фиброзной ткани в мышцах и тем самым образование рубца и степень дистрофии. Эту функцию связывают со способностью стволовых клеток модулировать иммунитет, как сказано выше (6).
• Кровоснабжение мышц. Они стимулируют образование новых сосудов, неоваскуляризацию и ангиогенез, через сосудистые факторы роста, например VEGF. Лучшее кровоснабжение позволяет мышце восстанавливаться лучше и быстрее (6).
• Гибель клеток. Выделяя вещества, они могут тормозить апоптоз, запрограммированную гибель поврежденных клеток, пока те не будут восстановлены (6, 7).

Польза терапии стволовыми клетками при мышечной дистрофии

В нескольких исследованиях со стволовыми клетками сообщали о положительных результатах у таких пациентов (8, 9, 10, 11). В одном исследовании пациент, который раньше передвигался в кресле-коляске, после трансплантации начал ходить с поддержкой (9).

Источник клеток и путь введения при мышечных дистрофиях сильно различаются. Положительные исходы видели при нескольких из этих способов.

Терапия стволовыми клетками у людей с мышечной дистрофией приводила к (8, 9, 10, 11):

• Большей силе мышц
• Лучшей дыхательной функции
• Лучшей походке и подвижности
• Лучшему равновесию
• Лучшей мелкой моторике, например письму
• Более низким уровням креатинкиназы
• Большему числу нормально работающих мышечных волокон

Безопасность, побочные эффекты и контроль качества клеток

Как любое лечение, терапия стволовыми клетками может давать побочные эффекты. Ранние клинические исследования указывают, что лечение мезенхимальными стволовыми клетками в целом переносилось хорошо у пациентов с мышечной дистрофией, хотя исследования небольшие, а данные о безопасности на долгом сроке остаются ограниченными. В польском исследовании 2021 года у 22 пациентов, в основном взрослых с поясно-конечностной и другими формами мышечной дистрофии, которые получали повторные внутривенные или интратекальные вливания мезенхимальных стволовых клеток пуповины, только у одного пациента были преходящие головная боль и боль в пояснице, а один прибавил в весе (Краткое изложение исследования, 11). В исследовании фазы 1 2025 года у шести детей с дистрофией Дюшенна не было тяжелых нежелательных явлений, связанных с лечением, и дозолимитирующей токсичности. Среди слабых явлений были преходящие покраснение и отек в месте вливания, головная боль и один мальчик, которому мешал запах продукта (Краткое изложение исследования, 12).

Наш протокол вводит клетки внутривенно и внутримышечной инъекцией в пораженные мышцы. Внутримышечные инъекции могут вызывать преходящую болезненность, чувствительность или дискомфорт в местах укола.

Более широкие разборы вливаний мезенхимальных стволовых клеток при других болезнях указывают в ту же сторону. Систематический обзор 2020 года, 55 рандомизированных исследований и 2 696 взрослых пациентов, не нашел роста смертей, рака, инфекций или тромбов при клетках. Лихорадка встречалась чаще (13).

Каждую серию клеток проверяют, тестируют дважды, и ее можно проследить по коду до того, как ее выпустят в работу. Весь процесс описан на нашей странице о стандартах и сертификатах.

Где проходит лечение и по каким правилам

Лечение проводят в аффилированных больницах в Бангкоке, Таиланд, и в Дунгуане, Китай. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, FDA, его не одобрило, и в Соединенных Штатах мы его не предлагаем. Его проводят по тайским и китайским правилам клеточной терапии, а клетки готовят в лабораториях с аккредитацией CNAS, GMP и ISO. Подробности аккредитации и сертификаты есть на нашей странице о стандартах и сертификатах.

Наша программа лечения подробно

Beike отличается от других организаций, которые проводят лечение стволовыми клетками. С 2005 года мы разрабатываем и уточняем свои протоколы. Мы исходим из того, что пациенты по-настоящему получают пользу от стволовых клеток только тогда, когда решение очень полное.

Мы считаем, что стимуляция разными видами терапии нужна, чтобы поддержать регенеративный ответ стволовых клеток. Поэтому в наши протоколы входят ежедневные занятия. Мы также используем разные виды и большие количества стволовых клеток, подобранные под состояние каждого пациента, чтобы регенеративный потенциал лечения был как можно больше.

Наша программа терапии стволовыми клетками при мышечной дистрофии включает от 4 до 8 простых и малоинвазивных инъекций стволовых клеток пуповины. Клетки пересаживают двумя путями: внутривенно, обычной капельной системой, и внутримышечной инъекцией в пораженные мышцы. Эти два способа введения рассчитаны на больший эффект и одновременно на безопасность и как можно меньшее неудобство для пациента.

Лечение мышечной дистрофии стволовыми клетками, рассказ

Рафаэлю диагностировали мышечную дистрофию в детстве. На фоне лечения стволовыми клетками он отметил более медленное прогрессирование болезни. На этом видео он проходит третье полное лечение стволовыми клетками в нашей клинике-партнере. Повседневные действия, такие как держать стакан, есть самостоятельно, бить по мячу или печатать на телефоне и компьютере, стали легче, и качество жизни стало лучше.

Смотрите другие видео

Частые вопросы

Q.Может ли терапия стволовыми клетками излечить мышечную дистрофию?

A.

Нет. Терапия стволовыми клетками не является излечением мышечной дистрофии. Клетки, которые мы используем, не исправляют генную ошибку в основе болезни, и болезнь продолжает прогрессировать. Исследования и наши собственные данные наблюдения описывают улучшение или стабилизацию отдельных функций у многих пациентов, но не у всех. Улучшение нельзя гарантировать, и оно сильно различается от пациента к пациенту.

Q.Одобрила ли FDA терапию стволовыми клетками при мышечной дистрофии?

A.

Нет. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, FDA, не одобрило терапию стволовыми клетками при мышечной дистрофии, и в Соединенных Штатах мы ее не предлагаем. Лечение проводят в аффилированных больницах в Таиланде и в Китае по правилам этих стран для клеточной терапии. Лаборатории, которые готовят клетки, имеют аккредитацию CNAS, ISO и GMP. Это не то же самое, что одобрение лечения со стороны FDA. Подробнее на нашей странице о стандартах и сертификатах.

Q.Что такое мышечная дистрофия?

A.

Мышечные дистрофии образуют широкую группу наследственных болезней. Для них характерны постепенная слабость и атрофия разных мышц. Типов много. Самый известный и, к сожалению, самый тяжелый, мышечная дистрофия Дюшенна, DMD (1, 2).

Q.Каковы симптомы мышечной дистрофии?

A.

Симптомы сильно зависят от дефекта и поэтому от типа дистрофии. При DMD они тяжелее и нарастают быстрее, чем при более мягких формах, таких как мышечная дистрофия Беккера. DMD самая частая форма и обычно проявляется около 4 или 5 лет так (2, 4, 5):

• Постепенная слабость и атрофия мышц
• Задержка двигательных этапов
• Потеря уже бывшей ходьбы, например стояния или ходьбы
• Повторные дыхательные осложнения из-за ненормальных дыхательных мышц
• Сердечные нарушения, обычно к 20 годам

По мере прогрессирования DMD способность ходить теряется. Самые серьезные осложнения идут от сердца и дыхательных мышц, а не от мышц конечностей (2, 5).

Q.Какое лечение мышечной дистрофии есть сейчас?

A.

Мышечные дистрофии возникают из-за наследственных дефектов генов, которые отвечают за правильное развитие и работу мышцы. Вариантов лечения мало, как и при многих других наследственных болезнях. Сейчас к ним относятся:

• Физиотерапия. Она по-прежнему, вместе со стероидами, основная форма лечения (2, 4, 5).
• Стероиды. Это сильные противовоспалительные средства, они также могут менять иммунный ответ. Есть данные, что раннее применение глюкокортикоидов откладывает зависимость от кресла-коляски. Несмотря на множество исследований, остается неясным, какой стероид лучше, и каков риск слишком слабого или слишком сильного лечения. К этому добавляются возможные следствия долгого приема, такие как набор веса и более высокий риск инфекций (2, 4, 5).
• Генная терапия. Это еще один способ лечения. FDA одобрило несколько препаратов, потому что вариантов мало. Эти препараты направлены на генную аномалию, которая разрушает мышцу. Они подходят только если у пациента есть та мутация, на которую рассчитан препарат. Этеплирсен, например, описан как действенный только примерно у 15% пациентов с DMD, у которых есть определенная мутация в экзоне 51 гена DMD. Дети с аномалией в другом месте или с другой аномалией в том же гене, а это часто, от этого препарата пользы не получают. Поэтому перед генной терапией нужна тщательная генетическая оценка (3).

Q.Какие стволовые клетки лучше подходят для лечения мышечной дистрофии?

A.

Насколько нам известно, ни одно исследование не сравнивало разные типы стволовых клеток по безопасности и эффективности именно у пациентов с мышечной дистрофией. Можно собрать источники, которые в этих болезнях проверяли. У каждой формы свои плюсы и ограничения. Среди источников, проверенных на животных или у людей, есть (3, 6):

• Мезенхимальные стволовые клетки. Их получают из жировой ткани, костного мозга или ткани пуповины. Последние мы и используем в Beike. Их применяют шире всего, потому что их можно нарастить в большем числе, принять больше пациентов, они лучше отвечают при неврологических и мышечных болезнях, дифференцируются в большее число типов клеток и при дегенеративных болезнях, таких как дистрофии, которые вызывают прогрессирующую атрофию мышц, сильнее тормозят гибель клеток, чем другие стволовые клетки. Их можно получить из пуповины, костного мозга и жировой ткани.
• Мышечные и сателлитные стволовые клетки. Их преимущество в том, что они дифференцируются в дефектные мышечные волокна того же происхождения. Применение у пациентов ограничено, потому что после трансплантации они мало перемещаются к месту дефекта. Нужно и длительное подавление иммунитета иммунодепрессантами, чтобы не было отторжения.
• Взрослые плюрипотентные стволовые клетки. Их можно нарастить в большом числе, но способность к дифференцировке у них ограничена.
• Эмбриональные стволовые клетки. Они могут стать любым типом клеток тела, но получить их трудно, а источник вызывает этические сомнения.

После разбора пользы и риска каждого типа основным источником мы выбрали мезенхимальные стволовые клетки пуповины. Это тип, который шире всего изучен при нервно-мышечных болезнях, включая мышечную дистрофию, и по нему меньше всего сообщений о побочных эффектах (10, 11, 12). Одновременно мы используем и клетки пуповинной крови, то есть кроветворные клетки. Два типа стволовых клеток дают так дополнительную пользу. Каждый участвует в восстановлении мышцы и нерва своим механизмом, и эти механизмы дополняют друг друга.

Кроме источника есть и разные пути введения. Большинство клинических испытаний клеточной терапии при мышечной дистрофии использует один или оба предпочтительных пути (6, 8, 10, 11, 12):

• Внутривенный, в кровь
• Внутримышечный, местно в мышцы

Некоторые ранние клинические исследования сочетали системное и местное введение, чтобы распределить клетки широко и одновременно доставить их в пораженные мышцы (10). В Beike мы сочетаем внутривенный и внутримышечный пути, чтобы искать лучший результат при как можно меньших побочных эффектах.

Q.Какие стволовые клетки мы используем при мышечной дистрофии?

A.

В Beike при мышечных дистрофиях мы используем стволовые клетки пуповины, и мезенхимальные из ткани, и кроветворные из крови, полученные от здоровых матерей после обычных родов. Как сказано выше, одновременное введение обоих типов дает лучшие результаты.

Q.Когда лучше проводить терапию стволовыми клетками при мышечной дистрофии?

A.

Отдельного правильного момента нет. Как и при многих других неврологических болезнях, обычно мы советуем терапию стволовыми клетками рано после диагноза, то есть в детстве. Чем раньше вмешательство, тем проще не допустить дальнейшего повреждения мышечных волокон и вернуть обычную функцию движения до того, как наступят стойкое повреждение и атрофия мышц.

Клиническая польза не гарантирована на 100%, как и при любом вмешательстве. Разговор с нашими специалистами до процедуры важен, чтобы понять процедуру и оценку шанса успеха в конкретном случае.

Q.Какие побочные эффекты может дать терапия стволовыми клетками при мышечной дистрофии?

A.

Ни одно лечение не обходится без осложнений, и терапия стволовыми клетками тоже. При правильном применении у терапии мезенхимальными стволовыми клетками побочные эффекты все же ограничены. Общие сравнимы с теми, что бывают при обычном переливании крови или пересадке органа, например аллергические реакции, отторжение клеток или лихорадка. В исследованиях, которые специально смотрели терапию стволовыми клетками у пациентов с мышечной дистрофией, при мезенхимальных стволовых клетках существенных побочных эффектов не сообщали, и ни один не угрожал жизни и не оставлял последствий на всю жизнь (11, 12). В момент появления с ними удавалось справиться медицински.

Медицинская проверка:

Dr. Mohammad Alzogool

Медицинский директор

Д-р Мохаммад Альзогул, медицинский директор Beike, врач и исследователь. Его работа относится к офтальмологии и регенеративной медицине. Он публиковал исследования по офтальмологии, регенеративной медицине, искусственному интеллекту, медицинской визуализации и клиническим рекомендациям, основанным на доказательствах. Новые регенеративные методы он оценивает по этой клинической и научной работе.

Полный профиль LinkedIn ResearchGate

Опубликовано 23 марта 2017 г. Обновлено 3 октября 2026 г.

Опубликованные исследования

Исследования: Мышечная дистрофия

Краткие изложения независимых рецензируемых исследований простым языком. Каждое ведет к оригинальной публикации.

• Иммуномодулирующие мезенхимальные стромальные клетки амниона сохраняют функцию мышц на мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна 2023
• Применение мезенхимальных стволовых клеток из пуповины у пациентов с мышечными дистрофиями: результаты применения по состраданию в реальных условиях 2021
• Деромиоцел, клеточная терапия на основе клеток сердца, при продвинутой мышечной дистрофии Дюшенна (HOPE-3): рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 2026
• Долгосрочная безопасность и эффективность системной клеточной терапии DT-DEC01 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, не способных ходить: 24-месячная клиническая оценка 2025
• Клеточная терапия мышечной дистрофии Дюшенна: обещания, проблемы и споры 2025
• Безопасность и переносимость мезенхимальных стволовых клеток из вартонова студня у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна: клиническое исследование фазы 1 2025
• Повторное внутривенное введение клеток, полученных из кардиосфер, при поздней стадии мышечной дистрофии Дюшенна (HOPE-2): многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 2022

Медицинские источники

1. 1. Mercuri E, Bönnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019;394(10213):2025-2038. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(19)32910-1
2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
4. 4. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurology. 2018;17(3):251-267. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30024-3
5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
6. 6. Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. Journal of Clinical Investigation. 2020;130(11):5652-5664. https://doi.org/10.1172/JCI142031
7. 7. Kwon SJ, Ki SM, Park SE, et al. Anti-apoptotic effects of human Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells on skeletal muscle cells mediated via secretion of XCL1. Molecular Therapy. 2016;24(9):1550-1560. https://doi.org/10.1038/mt.2016.125
8. 8. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A clinical study shows safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell therapy to improve quality of life in muscular dystrophy patients. Cell Transplantation. 2013;22(Suppl 1):127-138. https://doi.org/10.3727/096368913X672136
9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
11. 11. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(10):1372-1383. https://doi.org/10.1002/sctm.21-0027
12. 12. Lee J, Park SE, Kim M, et al. Safety and tolerability of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells for patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1 clinical study. Journal of Clinical Neurology. 2025;21(1):40-52. https://doi.org/10.3988/jcn.2024.0299
13. 13. Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
14. 14. Nitahara-Kasahara Y, Nakayama S, Kimura K, et al. Immunomodulatory amnion-derived mesenchymal stromal cells preserve muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:108. https://doi.org/10.1186/s13287-023-03337-0
15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
16. 16. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, et al. Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022;399(10329):1049-1058. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5